体内基因LRRK2 gene-correction方法的应用在细胞(G2019S)突变。(一)常规gene-correction方法使用体内基因LRRK2突变产生的细胞则(G2019S)突变成纤维细胞,包括重组与后续基因修正(步骤通过一步),联合重组和体内基因LRRK2 gene-correction方法基于(G2019S)突变成纤维细胞(步骤b)。(b)突变体内基因LRRK2 iNSCs产生(G2019S)突变成纤维细胞,可能表现出步中受损的自我更新和增殖,然而,在步骤b,分化转化和基因修正同时发生,纠正iNSCs能够保持稳定增殖和自我更新潜能。