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整合重组的基因修正和分化转化过程:一步策略来克服干细胞基因治疗的局限性

图2

合并后的重组和gene-correction策略的概述。(一)当前iPSC-based gene-correction方法。一步 答:不致病的则可以稳定维持自我更新属性。一步 b:致病性万能,来源于细胞突变自动取款机,足总,LIG4,或ACVR1,表现出严格的自我更新和一个潜在的上升的基因组不稳定,阻碍进展步骤 b。步骤 答:万能干细胞生成的步骤 可以随后受到基因修正与ZFNs等各种工具,取得,CRISPR / Cas9或BAC向量。(b)一步过程同时涉及重组和基因修正。Gene-corrected则是直接从patient-derived体细胞产生,同时结合重组因子和gene-correction工具。
(一)
(b)