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整合重组的基因修正和分化转化过程:一步策略来克服干细胞基因治疗的局限性

图1

模式的基因修正基因编辑工具。绘制图像(一)的基础上,以前的报告(19]。选择磁带(CAG-Neoγ)插入到非编码区域的正常BAC recombineering DNA。侧翼同源臂的长度表示。窝藏的基因突变基地被替换为正常的BAC基因通过同源重组。选择磁带由Cre重组酶切除。(b)的可编程的核酸酶模式,如ZFN,取得,或CRISPR / Cas9,诱导DNA双链断裂(双边带)在目标轨迹。可编程的核酸酶的基因模式校正与供体DNA修复双边带,另外介绍了。
(一)
(b)