文摘

客观的。本综述的目的是合成通用个性化措施的心理属性(pbm)与健康有关的生活质量(HRQL)肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。方法。进行了系统回顾根据系统评价和荟萃分析的首选报告项目指南。四个数据库搜索从开始到2019年4月:奥维德Medline、Embase, PsycINFO, CINAHL。研究包括如果(1)样例ALS患者表示,(2)一个通用PBM利用报道,和(3)信息的心理提供了一个通用PBM的属性。结果。九十一篇文章被筛选,39综述了全文。七个全文包括综述。参与者的平均年龄范围从58.1到63.8年,和同时自诊断范围从20.5到44.6个月。两个通用的——被发现,EQ-5D-3L (n= 6)和幸福感的质量自行(QWB-SA)量表(n= 1)。聚合效度的EQ-5D-3L大对全球范围内的自我感觉健康r= 0.60)和小型到大型针对ALS特定HRQL措施(r= 0.19 - 0.75)。QWB-SA量表,对通用测量相关性很小(r= 0.21)和大肌萎缩性侧索硬化症(具体措施r= 0.55)。EQ-5D-3L歧视不同疾病严重程度;然而,地板被报道的影响。结论。综述强调了需要更严格的设计研究,以评估通用的心理属性——在ALS和ALS的发展具体PBM充分反映了ALS患者的健康问题。

1。介绍

肌萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)是一种神经退行性疾病的特点是选择性和自愿的运动神经元的进行性变性1]。患有肌萎缩性侧索硬化症有整体死亡率为80%后第一个2至5年内诊断和经验广泛变化疾病严重程度和疾病进展(2]。这种疾病影响全世界超过200000人在成年中下旬发病的平均年龄55 - 66年3]。ALS的体征和症状包括(a)肌无力和萎缩导致肌肉不受控制;(b)痉挛状态;(c)球说话和吞咽困难等症状;和(d)呼吸道症状4]。与疾病进展和由此产生的症状和失去独立,个人的健康相关的生活质量(HRQL)与ALS是严重影响了4- - - - - -7]。

HRQL仪器提供了一个结构化的方法包括病人的角度评估疾病及其治疗的影响时的身体、心理和社会健康(5,7,8]。HRQL可以使用健康档案或个性化评估措施(pbm的;也被称为实用措施)。健康档案,如ALS的具体质量Life-Revised (ALSSQOL-R)规模,由分量表得分,不产生一个指数用于经济评价的目的(5,9,10]。pbm的,另一方面,得分从0.0(死亡)到1.0(全健康),并提供一个单一值HRQL [9]。他们可以通过科研人员和决策者对经济决策目的计算质量调整生命年(提升),确定干预措施的成本效益,在肌萎缩性侧索硬化症9]。

现有pbm与ALS是通用的,由个人使用等措施简式6维度(SF-6D) [11)、健康公用事业指数马克3 (HUI3) (12),EuroQol 5维度(EQ-5D)(3和5的水平)13,14]。在某些条件下,如风湿性关节炎(15)、心血管疾病(16),和各种癌症17),这些措施建立了信度和效度的估计。然而,信度和效度的ALS pbm尚未总结。随着这些措施并不发达的专门为患有肌萎缩性侧索硬化症,重要的是要评估他们的心理属性在这个人口(18]。这将有助于理解评分系统得到的值是否有效,可以利用研究者和政策制定者对临床和成本评价目的。因此,本文的目的是综合的心理特性通用pbm HRQL ALS。

2。方法

结构化搜索是按照首选报告项目进行系统评价和荟萃分析(棱镜)[19]报告准则来识别可能的文章报告信息的心理属性——HRQL ALS。一致同意的标准的选择健康测量仪器(COSMIN)系统评价指南patient-reported结果措施(20.)被用来促进理解的系统回顾pbm和确定pbm的使用质量。

2.1。搜索策略

研究图书馆员(麦克马斯特大学,汉密尔顿)咨询援助先天的搜索策略。随后,系统搜索进行了识别所有泛型——用于肌萎缩性侧索硬化症。四个数据库搜索:奥维德Medline(1946年至2019年4月9日)、Embase(1974年至2019年4月9日),PsycINFO(1806年至2019年4月),和累积指数护理和盟军的健康文学(CINAHL, 1981年4月9日,2019年)。相关搜索词是(我)肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)和(2)一个通用PBM: EuroQol五个维度(EQ-5D)(3或5级),健康公用事业指数(回族)(Mark 1、2或3),SF-6D,生活质量的评估(AQOL) 15-Dimension (15 d)或质量的幸福(QWB)规模。医学主题标目(网)搜索词和关键词被用于所有数据库按照单个数据库搜索和修改规定。看到补充文件表1完整的搜索策略。

2.2。研究选择

两个独立的评论者(NP和点)确定潜在的相关文章系统地筛选标题/抽象,然后选择全文包含。排斥的原因记录,如果存在,两者之间的差异反应评论者讨论和共识。第三个审稿人(AK)咨询如果没有达成共识。研究包括(1)研究样本代表患有肌萎缩性侧索硬化症,(2)一个通用PBM HRQL的利用和报告,和(3)潜在的相关信息提供了一个通用PBM的心理属性,是否这是他们的目标。只在英语或法语和全文文章发表在同行评议期刊被包括在审查中。灰色文献、会议论文集和抽象被排除在外。

2.3。数据提取

独立以下信息提取,由两个评论家(NP),全文选中的数据提取:(i)研究特点:作者(年代),出版年,研究设计,研究目的,研究背景,(ii)样本特征:样本大小(N),年龄,性别,时间自诊断(几个月),肌萎缩性侧索硬化症诊断和疾病严重程度,(iii) PBM (s)使用(平均值±标准偏差(SD)和(iv)心理属性。具体来说,以下指标从包括寻求文章:(我)可靠性(两次试验法的可靠性):在多大程度上分数的测量没有改变随着时间的推移,提供被测特征不会改变(21,22]。(2)内容效度:乐器的内容的程度是一个充分反映的构造感兴趣的21]。(3)建构效度聚合效度:大量的程度两个测量仪器在测量相关类似的构造感兴趣的(21,23]。歧视(已知)有效性:乐器的程度能够区分两组不同的构造测量(24]。(iv)预测效度:在多大程度上测量仪分数是一个适当的反射的黄金标准构建未来的兴趣(18]。(v)响应:乐器的能力来检测结构随时间变化的兴趣(21]。(vi)地板和天花板效应:样本获取分数的百分比在天平的上下两端,分别为(18];被称为一种可解释性,会影响仪器的响应(18]。地板和天花板效应被认为重要当比例值> 15% (25]。

2.4。评估测量属性

计量属性的评价包括三个步骤。首先,研究的方法学质量评估使用相关框为每个测量属性包含在COSMIN偏见的风险检查表(26]。第二,每一个研究的结果被评为对COSMIN良好的测量性能标准是足够的(+),(−),不足或不确定的(?)26]。第三,所有结果评价和分级使用COSMIN修改分级的建议评估和开发和评价(年级)方法(补充文件,表2&3)[20.,26]。计量属性的评价只能评估研究的主要或次要目的(s)是评价的心理属性PBM [27]。

假设推导出被用来评估心理属性在评估结果对COSMIN良好的测量性能标准(26]。可靠性相关系数被假设是大于或等于0.70 [18]。措施评估类似的结构(例如,HRQL),我们假设大相关性≥0.50 (18,28]。评估相关措施,但不同的构造(如功能/疾病严重程度),我们假设一个中等相关0.30 - -0.49的18,28]。歧视(已知)的有效性,我们假设一个显著差异意味着分数 组间不同的预先确定的变量(例如,ALS严重性级别)26]。预测效度,曲线下的区域(auc)被假设是大于或等于0.70 [26]。响应性假设是重要的 或一个AUC≥0.70 (26]。

3所示。结果

3.1。搜索的结果

共有135条记录被确定通过数据库搜索。由于重复44记录被删除,导致筛选共有91篇文章。52的文章被排斥在最初的筛选的标题和摘要。39,全文对资格进行评估,即32的文章随后被排除在外。如果(我的文章被排除在外)通用PBM不是评估(n= 4),(ii)的心理属性一般PBM不是评估(n= 8),(iii)研究没有报告或评估感兴趣的人口(n= 4)和(iv)的文章是灰色文献,会议论文集或抽象(n= 16)。这使得七全文文章列入审查。图1概述了完整的审查过程。

3.2。样本特征

表1提出了关键特性和心理特性的研究包括在审查中。样本大小的七大研究范围从19岁到214岁的参与者和31%到49%的女性。参与者的平均年龄范围从58.1到63.8年,平均时间自诊断ALS 20.5到44.6个月。ALS是严重程度分类根据ALS (i)功能评定量表——(ALSFRS-R)(平均分数= 32.63)29日];(2)ALS严重程度量表(ALSSS)(平均分数= 27.1)(31日];(3)严重程度划分为高或低,要求护理援助与否(75%的样本分为高)(32];或(iv) ALS健康状态量表(ALS /高速钢)(27 - 29%的样本分为中度或严重的肌萎缩性侧索硬化症)(33,34]。如果ALS严重性不是报道,肌萎缩性侧索硬化症诊断分类使用El堆渣场与21%到47%的样品标准列为可能的或明确的肌萎缩性侧索硬化症(30.,35]。

3.3。通用的个性化测量(s)使用

两个pbm的检查包括研究:EQ-5D-3L (n= 6)[29日- - - - - -34]和QWB自行(QWB-SA)量表(n= 1)35]。EQ-5D-3L是一种广泛使用的通用PBM HRQL [37]。它由五个域(流动性,自我保健,平时活动,疼痛/不适,以及焦虑/抑郁),产生一个健康效用指数从0.594−1.0最糟糕的健康状态最好的健康状态38]。QWB规模是一个interview-administered规模已经开发了自治(QWB-SA)。它结合了三个尺度的功能有一定程度的症状和问题并产生一个指数得分范围从0.0(死亡)到1.0(全功能)39]。

只有一个(35]7包括研究的主要目的是评估通用PBM的心理属性,QWB-SA规模。其余6 (29日- - - - - -34)研究报告信息的心理属性一般PBM EQ-5D-3L;然而,这并不是他们的研究的目的。意味着EQ-5D-3L分数范围从0.18到0.54,37 - 214患有肌萎缩性侧索硬化症被包含在这些研究。平均报道QWB-SA得分0.43,十九ALS患者被纳入本研究[35]。

3.4。心理属性

聚合效度、歧视(已知)有效性和地板效应是在七个包括研究报告。

3.5。聚合效度

EQ-5D-3L,聚合效度是评价六项研究(表四2)[29日- - - - - -31日,33]。大量相关的0.60 EQVAS报告在一个研究(n= 77)[33]。针对疾病的健康状况相关,ALS评估问卷40 (ALSAQ-40)分量表。范围从小型的吃喝(als)内部氧化物(r= 0.19)到大型活动的日常生活和独立(ALSADL-I)内部氧化物(r=−0.75)[33]。很大的相关性与特异功能测量0.72,ALSFRS-R,据报道在一个较小的研究(n= 46)(29日]。媒介与社会支持0.43的相关性被发现,作为衡量FSozU K-14测量(29日]。

QWB-SA规模,一个非常小的研究(n= 19)聚合效度评估对一个通用(SF-36) (r= 0.21)和特定疾病(疾病影响剖面ALS-19 (SIP / ALS-19)) (r= 0.55)健康状况(表2)[35]。

3.6。歧视(已知)的有效性

EQ-5D-3L,所有已知的有效性(表六项研究评估1)。这个属性没有评估QWB-SA规模。EQ-5D-3L能够区分病人在疾病严重程度,平均分数的统计差异的证据(29日- - - - - -34]。的三个研究包括平均值、平均成绩下降(范围= 0.65−0.01)与疾病严重度增加(30.,32,33]。歧视的能力EQ-5D-3L之间明显的球或limb-onset ALS,球患者报告EQ-5D-3L得分(值= 46.4)显著高于limb-onset病人(值= 14.9)29日]。组织有效性也建立了对两个其他神经肌肉疾病(即。,myasthenia gravis (MG) and facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD)), with lower scores reported in individuals with ALS [31日个人与MG和FSHD相比)。

3.7。地板上的影响

EQ-5D-3L地板效果报告,54%到92%的ALS患者报告中度或严重的问题在所有五个维度的测量(表1)[29日,31日,34]。

3.8。评估心理属性

六个研究无法评估心理属性报告,只有一个(35)的七个研究的主要目的是评估一个通用PBM的心理属性。在这项研究中(35)的方法学质量分析数据导致了一个严重的偏见的风险,确定使用COSMIN偏见的风险检查表(27]。在分级的质量证据使用评分方法和按照假设,有严重的不一致,非常严重的不精确,严重的模棱两可。这导致了一个非常低(表的整体评级1)。

4所示。讨论

据我们所知,这是第一个研究系统地审查一般的心理属性——在肌萎缩性侧索硬化症。在七个研究包括综述、只有EQ-5D-3L和QWB-SA规模被用于肌萎缩性侧索硬化症。此外,聚合效度,已知有效性,地板和天花板效应是唯一的心理属性评估这些措施在这个人口。我们的审查显示,其他重要的心理属性——(即。,content validity, reliability, and responsiveness) have not yet been evaluated in ALS. Furthermore, none of the included studies, with one exception, were specifically designed to assess the psychometric properties of a generic PBM in the ALS population [35]。本研究的方法学质量评估时,质量分级是非常低的,防止一个精确的结论关于QWB-SA ALS人口规模的可用性。

与ALSFRS-R EQ-5D-3L是高度相关的,一个ALS特定功能评定量表反映疾病的严重程度;超过我们的假设的相关性小于0.5(用于比较不同构造HRQL和疾病严重程度)。这并不完全意想不到的但是EQ-5D-3L [9)和ALSFRS-R (40]包含相似的领域,如流动性和自我保健,高度影响的肌萎缩性侧索硬化症:这也许可以解释大这两个指标之间的相关性观察(5]。此外,流动性是一个域,在很大程度上影响各种条件,包括肌萎缩性侧索硬化症(41),由于其独立和生活质量的关系。因此,它通常是作为一个构建在HRQL许多通用pbm。

QWB-SA规模,然而,可能不是一个通用的测量,可以使用在这个人口由于我们的研究结果和独特的自然ALS患者的症状。例如,QWB-SA规模包含项目地址流动性;然而,项症状和限制集中很少强调ALS-relevant等项目功能迁移,演讲,或疼痛35,42]。这可能导致项目不相关的人口甚至一个代表名额不足的项目相关的。此外,QWB-SA量表的结构包括一个风格的项目权重结果项与ALS患者贡献更少的整体得分。此外,QWB-SA规模被证明弱与通用SF-36 (r= 0.21)和强烈与特定疾病SIP / ALS-19卫生概要文件(r= 0.55)。分别关联≥0.50和0.30 - -0.49预期的相关性;然而,相反的观察。此外,这是唯一的研究包括审查与心理评估的主要目的。证据的质量评估时,它被认为是贫穷的27,35]。QWB-SA规模是观察到关联弱与某些域的SF-36 EQ-5D-3 L和ALSFRS-R类似,项目包含在QWB-SA规模可能不会真正捕获重要的ALS患者或者是最好的工具来使用在这个人口。然而,只有一项研究评估,进一步的研究是必要的为了准确的建议。

在总分层面,ALS的EQ-5D-3L测量能够区分病人在疾病严重度显著差异意味着分数就证明了这一点。然而,在个别项目层面,有一个著名的地板效应多数个人报告中度或严重的问题在EQ-5D-3L领域,表明疾病的完整的范围不是被抓获。这个会影响仪器的响应能力和准确检测的能力随时间变化(18]。对于患有肌萎缩性侧索硬化症,这是需要注意的响应能力是一个关键属性评估干预措施的成本效益,在肌萎缩性侧索硬化症9]。此外,验证、内容效度的一个基本组成部分,并非在任何的研究评估。因此,通用——可能会错过域是重要的或特定于患有肌萎缩性侧索硬化症。例如,重视娱乐和休闲活动和人际关系等领域发现了ALS患者是重要的他们的生活质量(8]。然而,这些领域并不总是评估通用pbm。ALS-specific PBM的发展将是一个可能的解决方案来帮助确保包括域反映ALS患者的健康问题。

pbm的,比如EQ-5D-3L QWB-SA规模,开发提供证据的利益或损害治疗HRQL从病人的角度来看(9]。他们提供了一个索引值的HRQL用于生产qaly为了评估干预措施的成本效益,健康状况(9]。——可以使用的病人,临床医生、研究人员一样;然而,我们的研究结果显示,是有限的证据表明他们在ALS的心理属性。

EQ-5D由两部分组成。第一部分(描述性系统)评估健康五个领域:移动性,自我保健,平时活动,疼痛/不适和焦虑/抑郁。此外,EQ-5D包含视觉模拟量表(血管)自我报告健康得分从0到100。血管的分数不能直接使用在QALY重量计算,因为他们不能产生一个索引值;然而,分数可以用作自我感觉健康的主观评价。它可以为临床医生和研究人员提供了解个体如何看待他们的整体健康状况,以及它如何改变随着时间的治疗。最近的5级版本EQ-5D (EQ-5D-5L)开发提高测量的灵敏度和减少天花板效应(14]。的措施维护五个域EQ-5D-3L但从3到5的反应水平扩展(不,一些温和的,严重的和极端的问题)。EQ-5D-5L定义3125健康状态(5⁵)¹⁴,243年从EQ-5D-3L大幅度增加健康状态(3⁵)¹³并在世界范围内已被翻译成170多种语言。EQ-5D-5L,每个域从1到5分,实用价值来源于五个问题。产生一个指数,一套time-trade-off价值与一般人群偏好最近为加拿大开发(43]。在ALS EQ-5D-5L可能是有用的;然而,更多的研究应该进行心理评估的主要目的和利用的措施。这将导致更强的结论的合理性EQ-5D-5L临床研究和经济评价。

一种限制系统的小样本研究包括在内。只有一项研究的主要目的是通用PBM的心理评估,有有限的证据关于通用的心理属性——在肌萎缩性侧索硬化症。另一个限制是使用只有两个通用pbm的肌萎缩性侧索硬化症;这可能会导致一个不精确的代表性和准确性在ALS通用pbm的使用。

5。结论

据我们所知,这是第一个研究系统地审查一般的心理属性——在肌萎缩性侧索硬化症。据EQ-5D-3L是最通用的PBM。尽管ALS的测量证明了收敛和已知有效性,显著的地板上所有物品效果观察,表明问题可能不是适合患有肌萎缩性侧索硬化症。唯一的其他测量使用QWB-SA规模,显示质量差的收敛效度的评估和显示项目不相关的患有肌萎缩性侧索硬化症。此外,有心理属性没有被评估的通用pbm的肌萎缩性侧索硬化症,即内容效度、可靠性和响应能力。因此,我们的结果凸显了需要更严格的设计研究评估通用的心理属性——在肌萎缩性侧索硬化症或特定PBM ALS的发展反映了ALS患者的健康问题。

数据可用性

的数据支持本研究的发现可以在发表的这篇文章和这篇文章的补充材料。

的利益冲突

作者宣称没有利益冲突。

作者的贡献

所有作者(NP、VDH TP、我和AK)导致了研究概念和设计。筛选和数据提取的文章进行了NP和我。第一稿的手稿是NP写的。初步编辑是由AK,所有作者评论前一次迭代的手稿。所有作者阅读和批准最终的手稿,NP的担保人。

确认

这项工作是支持的2018 ALS项目授予的ALS加拿大社会。

补充材料

表1:用于文献检索搜索策略。表2:COSMIN修改等级的方法对证据分级的质量。表3:说明降级的风险偏差,自相矛盾、模棱两可。(补充材料)