临床试验的自适应和顺序方法

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临床试验是在预先设定的条件下对人类干预效果的前瞻性评价，是现代医学的一个标准和组成部分。许多适应性和顺序的方法已经被提出用于临床试验，这些方法允许对正在进行的试验进行修改，而不损害试验的有效性和完整性。适应性、序贯方法在临床试验中的应用，显著提高了临床试验的灵活性、效率、疗效和有效性。

这个特别的问题描述了最先进的自适应和顺序方法的统计研究和在临床试验中这种方法的应用。它提供了1篇综述文章和5篇由该领域的一些领先专家贡献的研究文章。本文综述了当前文献中与适应性和顺序临床试验相关的优秀方法，而5篇研究文章分别阐述了当代临床试验中的特定关键问题，总结如下。

在评论论文中"当代临床试验中适应性和顺序方法的方法学和应用，，根据临床试验的阶段(I、II和III阶段)，对最杰出和适用的适应性和顺序方法，特别是新颖的设计，进行审查、比较和对比。并对今后相关领域的研究方向进行了探讨。

题为“估计二项式比例的精确群序列方法，由Z. Chen和X. Chen首先回顾了现有的估计二项比例的顺序方法。然后，提出了一种新的组序贯抽样方案来估计具有规定误差裕度的二项比例，在保证预先设定的置信水平的同时达到了前所未有的效率。

题为“固定第一阶段样本量的两阶段自适应优化设计(a . Lane and N. Flournoy)提出了一种两阶段自适应优化设计，第一阶段样本量固定，适用于固定规模的小规模试点研究，随后是一个更大的实验。作者通过假设一个具有正态误差的非线性回归模型，并明确地推导出最大似然估计的渐近分布来研究他们设计的大样本行为。

在研究论文中“在癌症I期临床试验中使用顺序毒性分级的过量控制升级作者通过引入一种中等毒性，延长了贝叶斯适应性I期临床试验，并表明该试验的有效性和安全性得到了维持，过量用药的患者数量也减少了。

研究论文“在使用过量控制的癌症I期临床试验中结合患者的二分特征Tighiouart等人描述了一种考虑了患者间异质性的癌症I期临床试验设计，该设计被认为与治疗敏感性相关，并减少了过量服用的患者数量。

在研究论文中“每个队列的患者数量和样本量考虑使用剂量增加与过量控制M. Tighiouart和a . Rogatko比较了设计为每个队列3名或仅1名患者的试验的安全性和有效性，并提出了设计一项试验以达到最大耐受剂量估计的给定准确性所需的患者数量。

作为这一特别问题的编辑，我们希望这一特别期刊问题的读者能够在研究方法和许多实际应用方面找到这一重要研究领域对临床试验的贡献。我们感谢作者和审稿人在这一特别问题中对文章的重大贡献。我们还借助Hindis出版公司为其专业化和高效的服务表示感谢。

Yichuan赵
陈家陈
Xuelin Huang.
Mourad Tighiouart

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