统计方法的试验特征及适当性，适用于解决体重相关问题的随机学校研究设计与分析：文献综述

摘要

客观的．在校本试验的设计和分析中，为了评估聚类效应是否被适当地考虑，通常用聚类内相关系数(ICC)来量化。方法．我们搜索了关于研究特征的PubMed和提取的变量，功率分析，ICC用于功率分析，应用统计模型以及从观察到的数据估计的ICC的报告。结果．文件被确认了，而且论文被纳入评估。总体而言，只有少数研究(21.5%)将ICC值纳入功率分析，较少的研究(8.3%)报告了估计的ICC值，68.6%的研究采用了适当的多水平模型。与前几年相比(74.1%对63.5%)，在过去5年(2013-2017年)中使用适当模型的研究比例更高，）.与适当模型的应用有关的显着相关是较多的学校（)，更大的样本量(），更长的随访（)，以及群集级别的随机化()以及将ICC纳入电力分析的研究()，并报告估计的综合查询中心(）.结论．虽然多年来，估计ICC的报告，虽然多年来，估计ICC的报告，但估计的报告，仍有适当模型的应用程序效果不足。为了增加严格，未来的基于学校的审判应该在设计和分析阶段解决这些问题。

1.介绍

儿童和青少年肥胖是一个全球关注的问题，因为它的健康后果包括心血管疾病、糖尿病、生活质量差、残疾、心理健康问题，甚至成年死亡率[1-5.］．尽管存在这种担忧，在过去的几十年里，美国和全球范围内的儿童和青少年肥胖发病率并没有下降[6.那7.］．此外，无论是个人或家庭层面，还是社会或政府层面，预防和治疗儿童肥胖的经济和护理负担都很大[8.］．因此，世界各地进行了无数的试验来解决儿童和青少年肥胖问题，并根据这些试验结果收集到的证据制定了预防、治疗或饮食指南，这些试验结果已经发表[9.那10］．

许多人认为学校是预防或干预肥胖的“关键环境”或“理想环境”，在世界范围内已经进行了许多以学校为基础的研究[11那12］．学校试验的干预范围很广，从教育到关注营养和身体活动的健康行为[13-15］．然而，适当的干预效果评价关键在于试验设计和校本试验数据的统计分析。重要的是，来自学校试验的数据自然形成了多个层次。例如，当学生在研究过程中被多次跟踪以进行结果测量时，重复测量的结果在学生中嵌套，而学生又在学校中嵌套。这种分层的性质形成了一个三层的数据结构，结果数据在学校和学生层面的聚类效应，也称为设计效应，在设计阶段和分析阶段都需要考虑。

关键问题是，如果未考虑此类聚类效果，则可能低估所需的样本尺寸[16-20.］．当干预被分配到数据层次的最高级别时，情况尤其如此。同样，在分析阶段估计的干预效果的标准误差也小于应有的值值，可能增加I型错误率[21］．轶事，忽视这种聚类的错误似乎并不罕见[22］．

这篇综述的主要目的是评价用于解决体重问题的学校随机试验的统计方法。评估的重点是评估权力分析和应用统计学方法的适宜性，即聚类效应是否经常表现为学校内学科成绩的相关关系，也称为组内(或组内)相关系数(ICC) [23]，在校本试验的设计和分析中都有适当的考虑。具体来说，我们的目的是检查(1)过去5年(2013-2017年)和过去5年(1995-2012年)的研究特征是否不同，即2012年发表的更新的、扩展的聚类随机试验CONSORT声明的前和后之间的研究特征是否不同[24]和（2）是否与研究特征有关的统计方法的适当性。

2.方法

2．1．搜索策略

我们在PubMed上搜索符合以下纳入标准的论文:（一世）在PubMed索引的期刊上发表(2)来自PubMed成立年份（iii）随机校本试验(iv)用英语写的（v）涉及体重相关问题的结果（vi）年龄超过25年的受试者，包括年轻人。

为此，我们应用了一个布尔代数组合MeSH (我DiCal的S.Ubject.H包括:“体重”或“体重指数”、“学校”、“随机对照试验”、“英语”、“青少年”或“儿童”、“儿童、学龄前”或“青年”等。采用该检索策略，截至2017年12月8日，共检索到263篇论文，最早发表年份为1995年。

2.2。排除标准

我们检索了所有这些文件的全文，以及两位作者（MH和SN）应用以下排除标准进行审查：（一世）协议。(2)不是随机研究。（iii）不是基于学校的干预。(iv)分析对象年龄超出范围。（v）结果与体重问题无关。（vi）父母研究的基线或亚组分析。（vii）单独试验。

当两名评分者的评分由于文中对研究设计参数或分析方法的描述不明确而不一致时，通过他们之间的共识来解决评分问题。

2．3．提取变量和分类

我们从纳入的研究中提取了以下研究特征变量:出版年份(过去5年(2013-2017年)与以前年份(1995-2012年));数量的学校;个体的分析样本量，即在最后一次随访时可用的完成者的数量;随机化水平(群对个体);随访时间为月(<12月vs≥12月);重复测量的数量包括基线(2 vs >2);试验地点(美国vs其他国家);学校类型(学前班、小学/小学、初中、高中和大学)。

根据随机化水平，“聚类”分类类别包括所有受试者接受相同干预或治疗的任何更高水平单位。因此，集群单位可以是学校、班级、保健中心、社区、营地等。不过，对于学校数量变量，我们提取的是涉及学校的数量，而不是各种随机聚类单位的数量。如果在学校或其他集群单位内的个体/学生水平上发生了随机化，我们将此类试验的随机化水平归类为“个体”。当涉及到多种类型的学校时，我们将这些案件分为最低级别的学校类型。例如，如果一个试验涉及学前和小学，那么这个案例就被归类为“学前”学校类型。

针对功率分析的存在和应用统计方法的适宜性，我们提取了功率分析报告(是与否);功率分析中考虑簇内相关系数(ICC) (yes vs no);初级统计分析模型(多层与无);国际商会的报告是根据统计分析得出的(是对不是)。如果功率分析的描述或样本量的确定参考了协议文件，并且在文本中没有提供到可评价的程度，我们将这种情况归类为没有功率分析报告。由于统计模型的术语在论文中没有标准化，我们将以下模型归类为“多层”模型，在分析中可能考虑了数据层次上的“聚类”效应:广义混合效应模型、混合效应模型、线性混合效应模型、多水平混合效应模型、层次模型、随机截距模型、混合模型、logistic混合效应模型、广义估计方程模型等。我们认为这些多层分析的应用是适当的。其他没有考虑聚类效应的模型被归类为“不”多层模型:例如，成对T.-Test，Chi-Square测试，方差分析（ANOVA），协方差分析（ANCOVA），线性或逻辑回归模型，以及在个人级别的重复测量（C）OVA。

2．4．统计分析

描述性统计是在频率，百分比，中位数和第一（Q1）和第三（Q1）四分之一的方面提供的。学校人数有三个缺失的值，并从涉及学校人数的分析中排除了那些缺失值的研究。分析了后续长度和测量次数作为连续和二分的变量。研究特征的比较，发布年度2013-2017与1995 - 2012年出版年份之间的统计方法的统计方法的适当性是使用Wilcoxon Rank-Sum测试或Fisher精确测试的。同一组这些测试也应用于测试特性的关联以及应用适当的多级分析的功率分析的存在。宣布统计显着性（双尾）。SAS V9.4用于所有分析。

结果

3．1．排除的理由

排除标准的应用导致121篇论文(补充材料(可用这里)， 1995年为最早发表年，共排除142篇论文。排除原因见表1．虽然有可能某项研究因多种原因被排除，但最常见的原因是单校试验(34.5%)，其次是协议论文(25.4%)。

3．2．过去五年与过去五年的学习特点

详细结果显示在表格中2．2013-2017年和1995-2012年分别有63项(52%)和58项(48%)研究纳入分析。除了学校类型外，所有列出的研究特征在这些时间段内都没有显著差异。我们注意到，最初扩展的CONSORT集群随机试验指南声明发表于2004年[25]，但我们没有进一步将年份分为三个时间段，包括2005年之前的年份，因为在这段时间内纳入的研究相对较少(或7.3％）。总体而言，绝大多数研究群集水平的随机干预（89.3％），分析样本大小相对较大，中位数为620名学生。大多数（58.9％）的研究只有两次测量：一个在基线或在干预之前，在试验/后续或干预结束时另一个。大多数（57.0％）的研究是在美国以外进行的，而且过去五年来，与之前的几年相比更多（63.8％，而50.8％，）.除美国外，世界各大洲共有30个国家;一项研究涉及六个欧洲国家。小学/小学最常作为实验场所(68.6%);然而，与前几年相比，这些学校的使用率在过去5年显著下降(56.9%对79.4%，）.也许是因为这个原因，几年之间的整体类型的学校的分布在大大差异（）.

３．３．过去五年和过去几年的功率分析、ICC和多级模型

在表中介绍了多年多级模型的功率分析和应用的比较结果3.．少数研究(43.0%)在文本中充分报告了权力分析，在过去5年和过去5年之间的比例没有显著差异(48.3%和38.1%，）.然而，大多数研究应用多级分析方法（68.6％），比例在过去五年中更大（74.1％与63.5％，）.大约五分之一的研究（21.5％）考虑了权力分析的ICC，而过去五年没有看到这一比例显着增加。较少数量的研究（8.3％）报告了审判数据统计分析估计的ICC，并且比例减少，但在过去五年中，虽然没有显着。

3.4。多级分析与研究特征之间的关联

如表所示4.，大多数研究特征与适当的多级统计模型的应用有关。具体而言，更多的学校（），较大尺寸的分析样品（），更长的随访（)，以及群集级别的随机化()均与应用适当的模型显著相关。试验的位置与适宜性没有显著相关(）.具有适当的多级模型的研究更有可能将ICC纳入功率分析（）从试验数据分析中报告了ICC（）.如应具体，没有关于非多级模型的研究报告了ICC估计。然而，即使在具有多级模型的研究中，只有少数（12.1％）报告的ICC估计。

4。讨论

本综述的主要发现是，未能应用多水平模型分析学校数据的研究比例似乎较高，为31.4%。此外，即使应用了多级模型，也很少描述聚类效应的级别(没有显示数据)。例如，似乎只考虑了数据层次结构中最高级单位的集群效应，而忽略了低级单位的潜在集群效应。综上所述，发现的意义基于这些研究的价值可能是错误的，特别是当值接近0.05。此外，少于一半的研究报告了功率分析，以及所有研究的大约五分之一，或同等大约大约一半的研究报告的权力分析，考虑了电力分析的ICC。因此，大多数研究可能已经受到动力，这意味着即使研究结果很重要，也不能排除I型错误的可能性。

用于功率分析的ICC的规模大多较低，这种假设ICC的理由很少清楚地描述。理由的缺乏可能是由于缺少与ICC估计有关的信息，无论是否发表，与他们的研究相关。这反映在根据数据分析估计的ICCs报告的研究比例非常低(8.3%)。为此，根据数据分析估计的ICC报告对于设计具有足够样本量的未来研究至关重要。即使国际刑事法院看起来很小，也需要对其进行功率分析。例如，当每个学校的学生数量为30人时，与ICC = 0时相比，在相同的幂次下，要求的ICC = 0.01的学校数量增加了29%，无论假设的效应大小如何。因此，一个小的ICC对样本量的影响可能是巨大的。

详细的设计特征经常参考早先发表的协议文件，功率分析的充分性在结果文件的文本中没有得到评价。将这些结果文件分类为没有功率分析报告可能低估了使用功率分析的研究的比例，因为协议文件可能正确地报告了功率分析。然而,我们推测这是相当罕见的校本研究是完全按照计划进行或在协议设计论文学校环境是动态的,变化可能改变方面的设计或分析计划包括样本大小决定/权力分析、统计方法和结果参数。如果结果论文没有明确描述这些方面，可能就不清楚早期方案论文中的功率分析是否适用于试验结果分析的应用统计方法。我们相信这将是一个值得研究的课题。总之，在结果分析论文中应该报告以下关键设计要素:目标功率、显著性水平、假设效应规模和ICCs及其原理、聚类数量、水平数量、预期损耗率和受试者计划样本量。这种描述可以使读者有效和清楚地评估研究是否按照设计进行了分析，而不是被迫与协议论文中描述的详细元素进行比较。

由于单一学校的利用，许多试验被排除在评估之外。这些研究大多是基于大学的审判可能，因为与其他类型的学校相比可能难以进行多掩蚀性试验。尽管如此，不可能考虑到群集效果，不仅用于功率分析，还可以用于统计分析，也无法从单学校/聚类研究中估算ICCS。虽然它可能会提出一般认为聚类效应的问题，但应对单一学校试验的调查结果有限的普遍性或可运输性来解决这种限制。在其他学校设置中的复制研究中的相同或类似的结果将验证调查结果。

我们的研究结果对培养未来肥胖研究人员的博士项目也有启示，特别是那些进行学校干预的博士项目。项目包括但不限于健康、临床和学校心理学的子专业。研究人员应该确保最严格和适当的方法，包括与本研究中解决的集群相关的问题，被列入核心课程的一部分。通过这种方式，学生们在职业生涯的早期就学会了报道此类信息的做法。为此，美国心理学会(APA)最近发布了两份APA出版物和通讯委员会工作组报告，阐述了报告研究结果的标准。为进行定量研究而提出的个别报告[26]，以及定性、元分析和混合方法研究[27］．

虽然我们的综述仅限于学校试验，但研究结果可能适用于其他研究领域中使用不同环境和不同类型的干预和治疗的集群随机试验[28-31］．因此，总体而言，遵循上述2012年更新的CONSORT指南是理想的聚类随机试验报告[24]对于两种结果和协议论文。本指南提出了基于集群随机试验的稿件上以标准化方式报告的所有设计和分析要素。如果报告标准化，研究人员将有利于计划或设计基于学校的审判或其他集群随机试验，而且还可以更有效地进行系统的评价和荟萃分析，具有更大的统计能力和更清晰的透明度。

4．1.限制

在解释这篇综述的结果时，应该考虑到一些局限性。首先，搜索策略比较不全面，只包括PubMed论文，搜索关键词可能比较粗糙。因此，本应符合条件并添加到我们评估中的研究可能没有被捕获，而潜在缺失研究的范围是未知的。就像评审论文一般，主观评分可能无法完全避免，即使努力减少错误的分类错误。例如，我们没有评估在数据分析中是否对潜在的混杂因素进行了适当的控制。这种评估可能更多地依赖于对正在研究的研究主题有大量知识的主观判断，也可能难以达成共识。最后，同样，报告功率分析的研究比例可能被低估，因为在文本中没有最低描述的协议论文中引用详细功率分析的研究被视为没有功率分析报告的论文。

5.结论

总之，迄今为止，多层次模型在分析校本试验中的应用程度似乎还不够。大多数研究都缺少一些关键因素，如权力分析或样本量确定的假设ICC和从学校试验的数据分析中估计的报告ICC。未来以学校为基础的试验应在设计和分析阶段专门解决这些问题，最好遵循扩展的CONSORT指南，以增加实验设置和研究结果的严密性和可重复性。通过严格执行的设计、实施和分析，基于学校试验结果得出的临床意义将最有用地促进预防和治疗儿童和青少年肥胖流行的知识。

数据可用性

对本分析分析的数据以及编程代码将在合理的请求时提供。

信息披露

所表达的观点是作者的观点，不一定是NIH或任何其他组织的观点。

利益冲突

David B. Allison博士已经从宜家、Ronald A. Marron律师事务所、雀巢、Paul Hastings LLP和Tomasik Kotin Kasserman, LLC和多个NIH赠款中获得了相同的个人付款或承诺，用于教学、开发、应用和评估统计方法。

资金

本研究部分得到R01DK097096、P30DK111022、UL1 TR001073、R25DK099080和R25HL124208的支持。

补充材料

这个材料包含了我们为这篇论文审查和评估的121篇论文的清单。（补充材料）

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