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人类iPSC神经系统的治疗方法:现在和未来的应用
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| 中枢神经系统疾病 |
遗传缺陷 |
表型 |
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| 罹[24] |
ABCD1 |
少突胶质细胞的VLCFA水平增加 |
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| 阿尔茨海默病(25] |
Presenilin 1
Presenilin 2
应用程序重复 |
淀粉样蛋白增加β(一个β)分泌
增加了β40个生产
增加phosphor-tau和GSK-3β活动 |
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| 肌萎缩性脊髓侧索硬化症(3] |
SOD1、VAPB TDP43 |
减少VAPB运动神经元
高浓度的TDP43蛋白质 |
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| 亨廷顿氏舞蹈症(26] |
CAG重复扩张计画的基因 |
在生长因子不足的半胱天冬酶活性增加 |
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| 家族性神经异常(27] |
IKBKAP |
降低神经发生和神经分化相关基因的表达 |
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| 帕金森病(3] |
LRRK2、PINK1 SNCA |
在PINK1-mutated多巴胺能神经元线粒体功能受损
体内基因LRRK2对氧化应激的敏感性增加,SNCA-mutant神经元 |
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| Rett综合症(28] |
MeCP2
CDKL5 |
MeCP2:神经元成熟缺陷,突触数量减少
CDKL5:异常的树突棘 |
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| 脊髓性肌萎缩(29日] |
SMN1 |
减少尺寸、数量和运动神经元的生存 |
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| Machado-Joseph疾病(30.] |
MJD1 (ATXN3) |
Excitation-induced ataxin-3聚合在分化的神经元 |
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| 精神分裂症(31日] |
多因子的 |
减少神经元连接,增加消费extramitochondrial氧气,和活性氧水平升高 |
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VLCFA:很长链脂肪酸;ROS:活性氧。
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