干细胞分化和治疗使用

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干细胞疗法是一种很有前途的方法来治疗退化性疾病,癌症,受损组织,或任何疾病有非常有限的治疗选择。干细胞疗法可以提高人体再生反应的效率一个伤害或侮辱后,除了强大的治疗性化合物的来源,恢复正常功能的承诺一个给定的组织。能力识别、隔离、扩大和分化干细胞疗法的研发已经过去的壁垒利用干细胞治疗的患者,长期以来被视为潜在的或正在开发的。诱导多能干细胞的发现(iPSC)鼓励了许多领域的研究人员干细胞生物学和organized-patient团体提倡增加干细胞疗法的发展和深入的科学知识。

再生医学领域和驾驭的能力和操作干细胞治疗人类疾病打开了许多技术进步的结合(1]。一些,在这些改进技术,应该提到。全转录组分析允许研究人员更好地理解不同干细胞的分子特征的人群在人体组织和啮齿动物模型2]。新方法在生成新的转基因模型允许研究人员执行优雅血统追踪干细胞的增殖和分化成特定的体细胞血统(3- - - - - -5]。改善技术前瞻性分离干细胞数量,操纵他们的基因组,图像/跟踪他们也大大提高了在过去的十年里6- - - - - -8]。先进的大规模基因和药物库筛选也允许前所未有的洞察力所必需的分子变化和因素多能细胞转化为祖细胞的特定血统(9]。

去年,临床试验使用视网膜色素上皮细胞来源于“诱导多能性”细胞进行的患者有严重的年龄相关性黄斑退化在日本(10,11]。这些试验评估安全的“诱导多能性”细胞产生的受体的细胞,他们已经表明,“诱导多能性”细胞没有任何免疫反应的激活,不产生肿瘤在小鼠和猴子进行移植。到目前为止,没有报告问题或健康问题,这表明“诱导多能性”细胞构成一个额外的选择干细胞疗法。剩下一个关心的是是否道“诱导多能性”细胞将工作作为再生组织的一部分,移植细胞是否会持续很长时间。今年的另一个激动人心的报告是一个总部位于美国的临床试验从Robert Lanza在先进细胞技术公司的团队,展示效果和宽容的人类胚胎干细胞(ES)细胞衍生的视网膜色素上皮细胞移植到黄斑变性患者的黄斑营养不良12]。这个阶段1/2临床试验没有任何副作用,改善视觉功能相当数量的患者接受移植的细胞观察。这些发现了以前无法治疗退行性疾病患者希望潜在的再生干细胞为基础的治疗。干细胞疗法的发展现状综述了不同条件下的j . f . Stoltz等人,r . Compagna et al .,在这个问题上。额外的治疗潜力可能在于能够利用间充质干细胞(msc)。间充质干细胞是干细胞发育起源于胚胎中胚层和被认为是参与一些器官的再生和组织修复过程包括骨骼、血管、韧带连接,和肝脏(13,14]。这个治疗的潜力msc使他们吸引潜在的临床治疗方法,研究骨髓和tendon-derived明显的间充质干细胞再生潜力的m·k·阿尔安尼等人在这个问题上。额外的工作在不同的分化潜能msc(例如,d . j .张等人在这个问题上)更体细胞血统突显出进展直接血统转换特定的干细胞数量。

尽管有这些有前途的初步研究,潜在的和未预料到的风险和并发症或副作用可能变得明显进步的干细胞疗法。继续研究是评价的基础,排除潜在的风险之前,干细胞的临床应用。然而,很难肯定地预测这些疗法的风险由于涉及变量的数量和复杂性,如类型的干细胞或祖细胞,增殖或分化能力,为他们的隔离和给药途径的方法,移植的位置,和其他来自接受者的年龄和健康状况。严格的临床前试验和安全试验需要解决一些问题的设计必须考虑从临床经验和观察动物研究包括肿瘤形成和/或免疫反应。了解干细胞的基本生物学和分化潜力的研究(如SDF-1 / CXCR4轴作为管理者不可开交的msc修复肝损伤。豪等人在这个问题上)可能是一个解决一些下游问题的重要线索。众所周知,干细胞不仅作为组织再生的一部分工作,但还会分泌因素组织内稳态的维护和健康,例如,通过促进血管、抑制炎症,或加速细胞生长。有趣的例子描述这些机制在a . l .强等人的研究和d·j·张等人包括在这个问题。

剩余的科学家和临床医师面临的重大障碍是越来越多的不受监管的干细胞诊所(15]。虚假承诺奇迹使用干细胞治疗导致干细胞旅游业的蓬勃发展的行业,在患者以外的国家旅游强有力的监管干细胞用于干细胞的国家规定更宽松的(16]。我们在前进在推进理性疗法治疗病人,是很重要的领域,以确保病人安全与开放共享所有的临床试验结果,与公众包括积极的和消极的。

在这个特殊的问题,我们收集了很多研究和评论,强调多种主题相关的干细胞分化和潜在的治疗用途。我们希望读者会欣赏的进步除了挑战了在过去的十年里对理解和描述干细胞从胚胎到成体干细胞。明显的投资由政府和私人机构,小说干细胞疗法进展顺利,并且有望成为现实处理使人衰弱的疾病患者。

马修·s·亚历山大
胡安•卡洛斯Casar
Norio元桥

引用

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