β ⁺ 在体外 体外 ^{+ +} HSC-based基因治疗的示意图表示地中海贫血。BM CD34细胞从病人(右面板),传导与治疗球蛋白LV,首选包膜糖蛋白,并返回给病人静脉注射。在这个阶段,主要是在人类肝星状细胞的情况下,扩张和扩散可以诱导;另外,选择转基因肝星状细胞可能发生。这两种策略会导致产量的增加纠正肝星状细胞,这将有助于HSC舱,当回到病人。CD34的替代策略来获取更高的收益细胞不断新兴(左面板)。这些包括动员BM CD34肝星状细胞主要通过g - csf和然后从外周血分离这些细胞。此外,“诱导多能性”细胞策略表明,体细胞可以重新编程从病人“诱导多能性”细胞遗传操作后,涉及基因同源重组的突变,校正后,这些细胞能增加globin-producing hsc定向造血分化。