文摘

目的。成人肌病评估工具(还)是一种基于性能的功能性和耐力分量表组成的电池可以在大约30分钟完成,而无需使用专门的设备。本研究的目的是确定司马义建构效度和内部一致性与样本的成年人与脊髓和延髓的肌萎缩症(SBMA)。方法。司马义有效性评估与基因证实SBMA 56-male参与者(平均年龄53±10年)。参与者完成了进一步发展和评估疾病状态,力量和功能状态。结果。司马义低分数与时间相关疾病持续时间(;)和血清雄激素水平较低(-0.59;)。司马义明显与强度和功能状态(-0.88;)。司马义的领域表现出良好的内部一致性(克伦巴赫的α= 0.77 - -0.89;)。结论。进一步标准化,基于绩效的工具,可以用来评估功能的局限性和肌肉耐力。还具有良好的内部一致性,进一步发展的构想效度与荷尔蒙的重要关联,支持力量,并与SBMA功能特征的成年人。这个试验是在Clinicaltrials.gov注册标识符NCT00303446。

1。介绍

成人肌病评估工具是一个标准化的、观察、物理性能测试设计管理在临床和研究相对迅速地设置和常见的临床设备和最少的培训(见表6司马义列表的任务和评分标准)。司马义由13项电池顺序每项评分量表和累加复合功能子量表(范围= 0-21),低端(范围= 0-24),耐力和总分(范围= 0-45),较低的还子量表得分和总分显示物理性能下降。功能和耐力域组成司马义反映肌肉受损的贡献力功能的局限性(1- - - - - -4),把最近的发现,没有肌病患者的物理性能也受到过度疲劳(5,6]。

司马义物品包括在其他领域常见的运动测试和临床评估(7- - - - - -13,已经适应功能一览表就是给予一定标准综合时间和离散测量领域(即内得分。、功能和耐力司马义分量表)。此外,功能性和耐力司马义分量表组织与残疾模型提出两个全等医学研究所(IOM) (14)和世界卫生组织(世卫组织)(15]。功能和耐力分量表结合了司马义总分数评估工具灌输专门评估肌病患者重要的分析优势。严格的功能评估电池基于转移或流动任务的成就可能表现出显著的天花板效应(超过15%的受试者达到满分的)如果患者肌肉力量上面所需要完成的任务一个重复。然而,在这些个人障碍可能会显示在一个更要求耐力的任务。相比之下,一个耐力电池可能显示一个明显的地板效应(超过15%的受试者达到最低分数)如果患者没有足够的肌肉能力持续满足标准或重复性任务(16]。然而,这些相同的个人不得展示必要的力量来完成一个不要求功能的重复的任务。将这些高和低需求任务集成到司马义总分减少地板和天花板的潜在影响的评估工具。此外,司马义项目排序以减少疲劳的影响通过避免连续耐力测试给定受体激动剂的肌肉组织。这也是为了评估临床效用。因此,它可能是在25 - 35分钟,只需要共同完成设备如秒表,可调高度检查表,标准的楼梯,测角仪。此外,司马义分量表和总分都被证明有高评分者间信intrarater可靠性(ICC_2、1= 0.95 - -0.98,)[17]。

样本的个体与脊髓和延髓的肌萎缩症(SBMA或肯尼迪疾病),x染色体退行性神经肌肉障碍引起的CAG三核苷酸重复扩张雄激素受体基因第一外显子(基于“增大化现实”技术)[18),参与了这项研究。简而言之,SBMA特点是肌肉自发性收缩和痉挛,球的弱点,可能导致吞咽困难,构音障碍19,20.),和软弱的近端和远端肌肉往往导致受损的迁移和过度疲劳的看法在直立的迁移(19]。这个样例最初招募了一批大型临床试验(21),被用作神经肌肉疾病的模型,以帮助确定选择的分析进一步的属性。

很少有标准化量表可用于评估损伤和功能限制由于SBMA [19,25]。此外,自我评估工具可能不充分捕捉观察功能性能或物理状态(26- - - - - -28]。本研究的目的是确定的建构效度司马义成人参与者与SBMA疾病。二级目标包括确定司马义域的内部一致性和司马义功能子量表条目之间的关系和解剖区域强度值。我们最终的目的是确定司马义减少分数可以定义在强度反映了显著差异,日常生活活动(ADL),限时2分钟步行,或自我报告的物理状态。

2。方法

2.1。参与者

五十六个科目(平均年龄,年)被招募美国国立卫生研究院(NIH)贝塞斯达临床研究中心的医学博士的目的参与试验检查的有效性和安全性dutasteride SBMA [21,29日(试验注册Clinicaltrials.gov标识符NCT00303446);所有数据在最初的筛选获得预期访问之前dutasteride管理。病人的人口统计信息之前已经提出(29日]。这项研究是通过国家神经疾病和中风研究所的机构审查委员会。签名照片/记录发布形式获得健康的研究支持这个项目的志愿者,并签署了知情同意从研究参与者获得符合赫尔辛基宣言和联邦法规。入选标准包括:基因证实SBMA, SBMA神经症状,行走能力100英尺有或没有使用一个辅助装置,男性,18岁以上。排除标准包括:女性,不到18岁,nonambulatory状态和任何关节不稳定或其他医疗条件由调查人员认为造成不必要的风险参与者从事与该研究相关的基于绩效的措施。

2.2。基因检测和血清雄激素概要文件

血液样本得到一夜快和加工后CLIA-approved实验室评估雄激素受体基因CAG重复长度和血清雄激素水平包括总睾酮(TT)、游离睾酮(FT)和二氢睾酮(DHT)。

2.3。定量肌肉力量测试

等距最大随意收缩肌肉(MVC)通过定量测试评估(QMA)是用来测量峰值双边肌肉群的力量。肌肉群和测试职位表中列出7。所有QMA测试进行fixed-dynamometer (AEVERL医疗、LLC,邮政信箱170,盖恩斯维尔GA 30503)使用负载细胞(接口,7401东Butherus驱动器,斯科茨代尔,AZ 85260)与计算机辅助数据采集。皮带的位置(图1)被调整,以避免接触参与者和保持平行取向力矢量。功率计校准/制造商指导方针和重置为“零”之前每个MVC试图占被动力对表带。均值的两个MVC尝试用于总结成一个综合得分总分和解剖区域(即。上肢和下肢)。

2.4。移动状态

移动与两分钟走评估测试(25- - - - - -30.]。定时两分钟步行测试高重现性(30.,31日基于0.93的可以。我们管理3个试验的两分钟步行测试(32如前所述(33),允许2实践试验之前记录距离和步态速度行走。我们比较了步行距离塞尔曼和同事的结果(24)确定预测距离年龄和性别匹配控制。

2.5。日常生活活动和自我报告健康状况

ADL评估修改(21,29日从反诽谤联盟的调查Friedreich共济失调评定量表(法尔斯)34)用一个关于膀胱控制问题关于困难的笔迹。而这个问卷验证个人Friedreich共济失调(35),反诽谤联盟项目反映的许多限制个人经历与SBMA(即。,walking, falling, swallowing, speech, dressing, personal hygiene, food handling and utensil use, and sitting position quality). The ADL assessment scores were inverted for statistical analysis, producing an ordinal 0–4 item scale (0 = maximum limitation; 4 = unaffected) and a summated composite total score of 36 (range = 0–36) with higher scores indicating increased levels of functioning. “Walking” and “falling” were individual ADL assessment items selected for additional analyses to better understand their relationship with AMAT performance.

从医疗结果研究36-item短表单模块(版本2)问卷(SF-36v2)被用来获得自我生理功能和心理状态的信息。SF-36v2是36-item,四周回忆与健康有关的生活质量评估被用于多种疾病和可以浓缩为2总结措施:物理组件总结(pc)和心理组件(MCS)[摘要36,37]。使用SAS代码QualityMetric Inc .提供的原始分数转换成normative-based分数平均得分50(标准差,±10)。所有SF-36v2量表的评分算法和总结性别,年龄和促进团体之间的简单而有效的比较38,39]。

2.6。司马义管理

一个有五年经验的医生司马义管理观察到,物理性能测试的研究参与者。测试管理员发布指令以及任务司马义示范为每个活动参与者之前尝试一个给定的任务。此外,所有的参与者被告知的标准每个任务(见表6),测试管理员提供“备用”保护,以确保参与者的安全任务需要正直的流动性。参与者被允许单个司马义尝试完成每个任务;然而,额外任务的尝试被允许在发生程序性错误在测试期间。司马义开始没有热身或准备活动和执行至少4小时除了QMA和两分钟步行测试前避免疲劳产生的负面影响的活动。

2.7。数据分析

描述性统计是用来描述参与者特点和所有结果的措施。所有数据均值和标准差表示为除了个别司马义条目分数。序数项分数显示为中间值和四分位范围(差)。此外,只有数据分布的MCS的功能子量表还表现出显著偏离正常。因此,与这些措施相关的数据是唯一的变量需要使用非参数统计(40]。在这项研究中,进一步发展的构想效度是基于它的力量与结果评价轻快,影响或反映功能的局限性和高频的肌肉耐力:雄激素和遗传标记,肌肉力量,时间两分钟走路,ADL,自我报告的物理状态。建构效度的程度,推断可能是由操作定义在一个评估工具感兴趣的更大的理论或概念(40,41]。自我报告的物理状态,通过电脑,预计将与进一步发展和使用与其他结果评价建构效度的措施。相比之下,自我精神状态通过MCS是不会与司马义用于建立不同的有效性。发散给定的有效性评估工具支持一个测试结果,缺乏一个重要的假定与变量来衡量不同的领域和感兴趣的应该是独立的结果或构造(41]。

皮尔逊积差相关系数(PMCC)和斯皮尔曼相关系数(枪兵的ρ,ρ)被用来评估变量之间的关系,和协会的强度变量是基于Munro的标准(42]。逐步多元线性回归分析用于确定变量之间的关系,而占疾病持续时间之间的共变,CAG重复长度、TT,英国《金融时报》,DHT (43]。所有涉及QMA强度数据的线性回归分析和相关系数包括值按比例缩小的体重(公斤的MVC力/公斤的体重,导致一个无单位的值)。这种方法扩展强度数据帮助我们分析肌肉力量之间的关系和功能任务中还涉及到体重的运动(44,45]。QMA值也被表示为一个总分(QMA总)和解剖区域的分数(即。上肢和下肢QMA)。Normative-based参考强度值,从国家获得等长肌肉力量(年来)数据库联盟(22和安德鲁斯和同事23),用于与SBMA组进行比较。

低、中等和高水平的物理性能测定组织子组的主题基于降低分数来源于司马义总分tertiles。方差分析(方差分析)被用来区分和低水平的障碍(高的科目中43]。与曼惠特尼Kruskal沃利斯测试事后测试被用于ADL下降,走项目因为他们涉及顺序数据。功能和耐力司马义分量表的内部一致性评估使用量表的阿尔法(α)。这些司马义分量表代表相关,但异构物理方面的功能。因此内部一致性是司马义分量表的评估。内部一致性是基于两两之间的相关性的项目在一个内部氧化物用于表示给定构造(40]。一个先天的决定考虑克伦巴赫的α值> 0.70的可接受的还子量表的内部一致性。相比之下,值超过0.95被认为是象征的次生氧化皮过度冗余项。Intra-item相关性也计算系数值超过0.85表示一个冗余子量表条目。α水平(双尾)被设置为0.05,并使用SAS统计分析9.1.3 (SAS研究所,Inc .,卡里,NC), 9.0 SUDAAN Windows(研究三角研究所Inc .,卡里,NC),和SPSS统计软件10.0版本Windows (SPSS Inc .街233 s·瓦克驱动器,芝加哥,IL 60606)。

3所示。结果

3.1。参与者人口学和疾病特征

研究样本的平均年龄在审判的时候参与是53(±10)年的意思基于“增大化现实”技术基因重复47 cag的长度(范围= 41-53)。详细的病人的人口统计信息和血清雄激素水平之前提出(29日]。

参与者与SBMA体力水平相比,规范数据。总QMA MVC部队所代表的比例分数,按比例缩小的上肢QMA分数(问题),并按比例缩小的下肢(LE) QMA得分是42%到65%的引用值(表1)。期间的平均路程时间两分钟步行m为相对应的参与者平均速度为0.9米/秒(表1)。22的56个参与者(39%)选择使用辅助设备(如藤条,步行者,或ankle-foot矫形器)。这些参与者获得的平均距离米的平均速度0.55米/秒,而那些没有使用辅助设备的平均距离来实现米(),平均速度为1.13米/秒。

反诽谤联盟评估分数表明参与者经历困难与物理功能;意味着诽谤联盟评估分数(范围15.0 - -35.3),占最大可以达到72%的分数。这是在协议与自我报告的物理状态的受试者平均pc得分(16.0 - -57.8)68%的国家的同龄男性规范数据(35 - 74岁)。相比之下,自我精神状态由MCS意味着分数表示(14.2 - -67.2)规范值的102%38,39]。

3.2。司马义子量表得分和总分

观察到的物理功能,还衡量,还揭示了参与者的性能受损。司马义意味着总得分(即。,65% of the maximum AMAT total score) and no significant floor or ceiling effects were found in the AMAT total scores [16]。56的主题,没有人达到0的低分数,和2参与者取得的最大比分45。此外,略大的赤字记录于耐力司马义次生氧化皮(最大分数的60%)相比,司马义功能子量表(70%的最高分数;表1)。一系列的表现能力是观察司马义功能和耐力在这两个分量表。条目分数中值从1.0到3.0不等司马义功能子量表项目(项目规模= 0 - 3)仰卧起坐,坐,站,升压任务是最难以执行。条目分数中值变化在0到4的全套耐力司马义内部氧化物项目(项目规模= 0 - 4),反复踮脚站立和反复修改俯卧撑(表得分最低的2)。

3.3。结果变量与司马义总分相关

血清雄激素水平中等程度的进一步发展协会(-0.62;)。司马义与CAG重复长度显著相关(;)的多元线性回归模型校正年龄评价和总睾酮作为协变量。有一个强大的关系还和结果与物理性能的措施。总QMA得分,时间两分钟步行距离,和ADL评估分数都表现出高度的进一步发展协会(-0.91;)。自我报告的物理状态,电脑估计的分数,也与相关司马义(;),作为假设,通过MCS没有自我精神状态(;)。司马义总分和结果变量之间的相关性进行了总结表3。

3.4。司马义量表的内部一致性

司马义量表的内部一致性是可以接受的基于Munro[建立的标准42]。然而,司马义域的内部一致性强司马义功能子量表(量表的α= 0.89)比耐力低端(克伦巴赫的进一步发展α= 0.77)。Intra-item协会司马义分量表没有显示条目的冗余,如没有相关系数超过0.85。项间枪兵的ρ司马义范围从0.39到0.74的功能子量表和0.11到0.73耐力司马义次生氧化皮。

3.5。强度函数关系

司马义功能子量表条目之间的关联、QMA值被用来描述强度函数关系(表4)。总QMA、问题QMA和LE QMA分数与所有的功能任务显著相关。解剖区域QMA分数与功能密切相关的任务比总QMA分数,除了修改后的俯卧撑。问题QMA分数最高程度的手臂提高协会(= 0.59;)。相比之下,勒QMA分数最高程度的协会与仰卧的倾向,仰卧起坐、仰卧位坐,坐,站,升压任务(= 0.72 - -0.81;)。

3.6。司马义降低分数

司马义总得分tertiles导致分数单独的样品切成低≤24日,25至34岁这个温和,和高≥35个功能组。显著差异被发现在所有三组的总QMA,时间两分钟走路,总ADL、ADL下降,和ADL走评估分数(对所有主要的影响)。事后差异ADL下降和步行是重要的在所有三组;在所有中等和高功能组之间的比较,除了()。司马义低和高降低分数组显示显著差异在英国《金融时报》()、TT ()和二氢睾酮(),但不是CAG重复长度()。此外,低和高和中等和高司马义降低分数组明显不同的物理状态自我评定成绩()。司马义削减的所有比较分数和结果总结了功能域值表5。

4所示。讨论

4.1。建构效度的进一步发展

这次调查的结果支持建构效度和内部一致性与SBMA疾病进一步发展的参与者。相关措施获得描述疾病状态和验证司马义包括血清雄激素水平,基于“增大化现实”技术基因CAG三核苷酸重复长度,QMA分数,时间两分钟走路,ADL评估和自我报告的身体和精神状态。雄激素水平与维护肌肉和力量的46),反过来,导致改善身体的机能3,47]。高雄激素水平之间的关系和更好的功能性能反映在司马义得分之间的显著相关性和TT,英国《金融时报》,DHT的参与者。我们发现一个重要的关系基于“增大化现实”技术司马义基因CAG三核苷酸重复长度和总得分,当会计年龄评估和TT的共变。这个发现支持其他报道,CAG重复长度影响表型的措施疾病状态(29日,48]。另外,从我们以前的工作21]表明,有一个逆相关性CAG重复长度和QMA值按比例缩小的体重()。

参与者重大损害基于强度水平和行走距离大约一半的正常成人引用值(24]。同时,反诽谤联盟评估分数的参与者(25.9±5.0;最大可达到的分数= 36)减少,但类似于临床措施在其他研究报告(49,50]。的平均司马义总分29.2 (±10.3;最大可达到的分数= 45)反映了参与者的物理性能下降和符合这些发现对于受损的肌肉力量,ADL评估和自我报告的物理状态。

4.2。司马义次生氧化皮和项目评估

司马义分量表和项目不同程度的困难。任务难度是根据体重的比例被感动和遍历的距离。然而,任务的性能可能受到肌无力患者神经肌肉疾病的模式。基于中值条目分数,仰卧位,修改俯卧撑,懒散的坐,和手臂提高司马义要求任务的最小功能子量表,仰卧起坐,坐,站,升压任务参与者提出了最大的挑战。坐,站,提升一步将有挑战性的任务由于需求移动的身体总重量和困难这些任务与不同群体的报道。然而,数据表明,仰卧起坐是最困难的任务是意想不到的,没有以前SBMA中描述。树干的缺点是一个值得关注的发现一直在观察肌肉疾病如多发性肌炎和皮肌炎51]。四肢的肌肉群通常更容易测试和测力法比躯干肌肉,所以躯干肌肉组织通常省略了从客观实力评估研究。然而,观察到的困难和仰卧起坐的任务表明躯干肌肉可能价值评估标准化客观力量。

膝盖持续扩展和髋关节屈曲是耐力司马义次生氧化皮的最困难的任务,但这些任务发现障碍在我们的样例(13和25个参与者,分别地。未能达到最大得分)。反复踮脚站立和修改俯卧撑显然是耐力司马义次生氧化皮的最困难的任务。重复跟提高任务绩效显示远端疲弱的参与者的程度。踝关节跖屈肌可以生成一个大的力的大小根据脚踝关节和肌肉的杠杆式架构的腓肠肌52]。尽管有这些生理优势,39/56(70%)无法执行单一肢体跟提高。减少性能的参与者重复俯卧撑感兴趣的任务是考虑到高分获得在这个任务的单一重复的版本功能司马义次生氧化皮。减少重复的性能版的俯卧撑项可能表明足够的力量去完成任务,但是肌肉耐力能力不足维持任务的性能。事实上,调查人员认为需要耐力测试除了单一的重复功能任务仅捕获这一重要方面的物理性能与肌病(人6]。重复动作如踮脚可以指出性能缺陷由于体力和厌氧容量在辅助肌肉群,有助于稳定任务大量multijoint参与(53]。此外,SBMA是值得注意的是较低的运动神经元疾病与重要的肌肉组织异常。重要的肌肉纤维损伤的迹象,如血清肌酸激酶水平升高往往先于刻板SBMA临床症状(54]。同时,肌肉组织在那些SBMA区分异常特性,比如纤维类型分组和集中位于核反映神经源性和肌原性的病理特征(55]。这些形态学和组织学异常会导致物理赤字司马义观察期间在我们的样例测试。

4.3。司马义强度函数关系基于特征的性能

建构效度的进一步发展也观察到强度函数支持的关系。例如,问题和LE QMA分数规模与司马义功能密切相关的项目超过总QMA得分。特异性的复合区域强度得分适度提高了观测强度函数关系为几乎每一个任务。有趣的是,LE QMA有密切关系的仰卧起坐的任务。然而,一个更强大的关联可能是获得与特定的主干力量,这是不包括在这项研究。此外,目前尚不清楚为什么总QMA得分是修改后的俯卧撑任务关联性更强比问题QMA得分。肌肉群包含在综合问题QMA分数不包括肱骨的横向合并,以及这一群体可能改善这种关系。我们的研究结果也证实这项发现来自其他调查人员对任务难度和强度之间的积极关系(56]。最难司马义功能任务坐站和升压(得分中值= 2.0)。我们观察到的最高强度函数相关性涉及任务明确LE-bias从0.76到0.81不等。相比之下,UE-biased任务的相关性从0.59到0.62不等。大肌肉力量的大小关系和LE-biased任务在这项研究中观察到类似于其他研究的结果与神经肌肉疾病的参与者(57]。

4.4。进一步发展的内部一致性

虽然司马义分量表展示了良好的内部一致性,超过了这个功能子量表耐力次生氧化皮。弗兰克肌肉无力可以混淆试图衡量肌肉耐力。反复或持续的任务是为了测量肌肉耐力,但他们也需求必要的强度达到测试的位置。远端参与者的弱点展示呈现反复跟提高考试,一个耐力司马义低端产品,事实上的功能测试取决于力量。因此,严重的神经肌肉疾病,收益率特定肌肉群与弗兰克疲软会导致一系列的肌肉耐力测试在他们的结果不同,因此会降低组间关联的测试项目。

4.5。公用事业的进一步发展:减少分数和功能性能类别

获得意义的能力从一个给定的分数结果测量是一个关键的仲裁者评估工具的效用。司马义的决心降低分数显示直言物理性能差异很大。这些观察到的差异包括强度、散步、ADL, ADL下降,和自我报告的物理状态。参与者分为“高”级别的功能性能至少两倍强这些归类为“低”水平的功能性性能。同样,步行距离近三倍于参与者展示更高层次的功能性能相比,最低的功能类别。这个鲜明的对比在物理功能表明司马义降低分数可能揭示临床有意义的差异分类组。临床医生会发现司马义减少分数增强他们的能力来确定当额外的康复干预或更详细的评估表明患者身体状况下降。此外,司马义分数可以减少人员的一部分包含或排除标准的治疗试验,援助组织分配基于物理损伤的严重程度或提供一个标准临床有意义的改善或恶化,当参与者司马义分数分类等级的转变。尽管明显的功能区别观察样本的分类分组,将需要更多的研究,以更好地了解司马义削减分数确定在本研究适用于其他样品和患者群体。肌病是一个宽泛的类别的病理,包括多个神经肌肉障碍和肌原性的疾病。 Therefore, the AMAT was not created for the express purpose of assessing individuals with SBMA. Our preliminary data from previous and ongoing clinical studies suggest that the AMAT is a robust measure of physical performance in people with inclusion body myositis and that clinicians exhibit a high degree of reliability scoring AMAT performances by individuals with idiopathic inflammatory myopathies [17]。

本绩效测试适用于使用康复专业人员如医生、治疗师、护士和可能进行物理治疗诊所、门诊医疗设施和康复单元在医院设置。司马义新兴的分析性质,包括监控病人状态的能力随着时间的推移,观察司马义功能水平(即有意义的变化。、低、中等和高)的价值特性的测试,用来描述患有慢性退行性疾病的物理性能。我们的研究结果支持建构效度和内部一致性的还补以前的观测对司马义评估疾病进展的能力。Fernandez-Rhodes et al。29日)的疗效和安全性检查dutasteride描述疾病进展超过24个月的时间内安慰剂对照SBMA组与各种二次损伤的措施水平和身体状况。运动单位数目估计,平均复合肌肉动作电位,和总QMA分数检测的年增长率从1.6%下降到2.3%。相比之下,还和电脑评分显示每年下降4.5%和5.2%,分别。然而,这两个措施,还更好地检测身体状况的下降(= 0.68,与= 0.43,)。因此,还可能有实用工具在未来临床试验基于其有利的“信噪比”比率。

5。限制

尽管研究结果支持进一步发展的构想效度和内部一致性,这个研究有局限性。我们的结果的措施不包括直接测量的肌肉耐力。而肌肉的能力施加轻快持续或反复高频的力量与ADL性能和流动性的要求是一致的,验证司马义耐力内部氧化物会提高比较impairment-level测量的无氧耐力。司马义和其他物理性能测试具有重要的优势问卷关于物理功能。尽管如此,调查问卷等ALSFRS-r纳入重要的问题关于球肌肉功能和各种nonmusculoskeletal ALS的特点和SBMA司马义不包括在内。的目的和有效性还受益于完整的域,其他测试或调查问卷需要地址神经肌肉疾病的后果,超越物理性能和流动性。另外,分数用来分类参与者切成司马义功能水平在本研究中取得了3组之间的显著区别。然而,减少分数根据百分位数都依赖于分数的分布在一个给定的样本。一览表就是给予一定标准另一种方法是使用减少去功能化的成绩来源于建立标记。成功实现这种方法的降低分数和功能类别将需要更大的样本量,以便足够分配的每个子群和确保有效的统计比较。 Finally, other analytic qualities, such as responsiveness, the minimal clinical important difference score, criterion validity of the endurance subscale, and discriminative validity using normative reference data, need to be explored to fully understand the clinical and research utility of the AMAT.

6。结论

司马义是标准化的,绩效评估的工具功能的局限性和肌肉耐力与肌病成年人。我们的研究结果显示,还具有良好的结构效度和良好的内部一致性与SBMA成人基于其重要的协会有实力,客观和主观的物理性能措施,和自我报告的物理状态。的效用还进一步支持通过使用降低分数描述物理状态基于低,中等或高水平的性能。这些发现支持使用司马义作为临床评估工具和测量结果在未来的临床试验SBMA和优点其他成人神经肌肉疾病人群的进一步研究。

利益冲突

作者宣称没有利益冲突。

确认

作者要感谢校内研究项目,国家卫生研究院(NIH)国家神经疾病和中风研究所(研究所),和康复医学部门(限制型心肌病)的美国国立卫生研究院临床中心支持这项工作。请注意,本文中包含的意见和信息是作者的,不一定反映的退伍军人事务部的统计,国家卫生研究院和美国公共卫生服务。尼古拉斯·a·迪普洛斯彼罗目前强生的一名雇员,LLC。