帕金森病的直接成本:二线治疗的真实数据研究

抽象

帕金森氏症是主要的原因，在西班牙神经科会诊之一。由于疾病的性质，它会影响病人，家属和医护人员。帕金森病是一种退行性疾病无法治愈，但二线治疗情况有所改善了患者的生活中晚期质量。本研究的目的是分析下列疗法中的成本：深部脑刺激（DBS），连续十二指肠左旋多巴/卡比多巴输注（CDLCI），和连续皮下注射阿朴吗啡输注（CSAI）。使用的方法是基于从2016巴斯克地区的综合医疗机构2018年这种自下而上的追溯法只考虑到了医疗保健的角度得到的真实数据。结果显示超过3年的年度费用和额外2年预计成本。5年治疗的总费用为：€53217为DBS，€208163为CDLCI，并€170591为CSAI。这些费用是与那些在关于这个问题的现有文献中找到行。另外，提供分析与治疗干预过程中产生和比较成本与其他研究报告的不同成本的细节。

1.简介

帕金森病（PD）是神经系统的阿尔茨海默病后的第二个最常见的退行性疾病。发病率是21/100000;本病主要影响老年人，其发病率随着年龄的增加而增加。在西班牙，发病率是1.9 / 1000，使其成为神经科会诊的第二个最常见的原因。由于疾病的性质，它被认为是漏诊[1- - - - - -3.]。

帕金森病可能与不可改变的危险因素如年龄和性别有关。在男性中，患病率和发病率分别比女性高1.5至2倍。其他风险因素包括家族病史、接触农业杀虫剂和一些药物，如锂和抗精神病药物，同时遗传风险因素也被描述[3.,4]。

PD的发生和发展以及大多数疾病的运动症状都是由于多巴胺能通路的黑质(SN)神经元的进行性丢失所致。帕金森病最典型的运动症状，如静息性震颤、肌肉僵硬、步态障碍和微书写障碍，都是在多巴胺能通路受到影响时引起的。非运动症状可能包括疼痛、疲劳、性功能障碍、自主性丧失、认知障碍和精神症状[1,5- - - - - -7]。

疾病进展缓慢而缓慢。由于PD没有治愈方法，所以治疗是对症治疗，注重提高生活质量。在早期阶段，治疗策略包括口服药物和物理和营养治疗。在晚期使用的二线疗法可能更具侵入性。其中包括深部脑刺激(DBS)、十二指肠左旋多巴/卡比多巴持续输注(CDLCI)和皮下持续阿普吗啡输注(CSAI)，这是本研究的重点。对于晚期帕金森病的病因，目前尚无共识。然而，许多研究人员同意，它与常规治疗后出现的难治症状有关，并涉及治疗对运动症状有反应和没有反应的交替期。此外，运动障碍在PD晚期为中重度，并伴有自主性丧失和认知功能障碍。

帕金森氏症是一种慢性，进行性，和不可逆的状态，它有一个很大的社会影响。患者，家属的生活质量，和护理人员极度影响由于需要随着病情的发展和由此产生的高费用增加护理。近年来，PD的生存率，由于人口老龄化，技术的进步，而在发达国家的社会和医疗福利的改善提高。因此，患者需要更长时间的照顾，以及成本上升。因此，从长远来看，呈现出挑战卫生系统的可持续性[2,5,6]。

Boloventa等人的评论[8和Rodriguez-Blazquez等人[9]总结了应用多种方法治疗帕金森病的成本研究，但很少有基于真实世界数据的研究(RWD)。在这方面，这项研究的重要性在于资料来源和利用结果作出更好决策的可能性。此外，由于该方法使用了三种治疗晚期帕金森病的可靠数据，因此它可能被复制。

目的

这项研究的目的是从在巴斯克地区的综合医疗机构在西班牙的分析治疗帕金森氏病，通过真实数据的三种主要形式的费用。

3.方法

从在被称为Ezkerraldea Enkarterri塞斯综合健康组织（IHO）病人的成本信息系统（PCIS）获得用于分析的数据。在这个组织中，每名患者的成本模型，设计并实现使用连接在临床实践与经济信息生成的所有信息来源自底向上的方法。该系统提供了详细每个病人个性化的成本，让所有临床护理，包括初级和专科护理的可追溯性。该信息系统允许的诊断依据，患者或手续费用的分析，包括所有的资源消耗（住院，手术室，假肢，制药，咨询，化验，放射等）。该PCIS能够从临床实践中，以及在患者之间的消费差异衍生成本变化的研究。

这是一项回顾性研究，分析了从医疗保健的角度（而不是社会成本）的直接成本。该数据是从周期2016至18年，并从所有PD患者的诊断谁收到的以下三种形式的治疗方法之一：深部脑刺激（DBS），连续十二指肠左旋多巴/卡比多巴输注（CDLCI），或连续皮下阿朴吗啡输注（CSAI）。此外，所有为每一个病人的医疗费用，包括住院治疗，基层医疗和门诊药房费用，被考虑在内。PD患者经历不同的治疗阶段。该PCIS启用了谁开始治疗，continuers，谁在每一年的研究中止治疗的患者的患者识别。这种方法使我们能够考虑到分析的实际成本。患者转移数据被包括为计算的目的（图1）。

在确定了这些治疗形式的平均年费用后，这些信息被推断为两年以后。这使得我们可以比较整个治疗过程，包括在DBS的第五年需要更换神经刺激器设备的电池。

4.结果

2016年至2018年共有938例PD患者在IHO接受治疗，总费用为11003.856欧元。该初始组共有105名患者接受了本研究评估的三种治疗类型中的一种;57%的患者接受DBS治疗，25.7%接受CDLCI治疗，17.3%接受CSAI治疗。

4.1。深部脑刺激（DBS）

对于DBS治疗，确定了费用不同的两个特定时间。在第一年的治疗中，医生将电极植入大脑的特定区域，并将脉冲发生器装置植入胸腔。在这个组织治疗的病人，脉冲发电机电池在植入后4.8年被更换。共有60例患者，并表1显示了接受植入和置换手术的患者数量。

在第一年的治疗中，植入神经刺激装置，每个病人平均每年花费32363欧元(标准偏差为5067欧元)。其中50%用于支付设备费用(16,181.5欧元)，33%用于支付手术室费用(10,679.79欧元)，12%用于支付住院费用(3,883.56欧元)，3%用于支付门诊药品费用(970.89欧元)，2%用于支付住院会诊费用(647.26欧元)。

连年每个病人的平均年成本植入后是1295欧元（的1395欧元标准差）。这一数额的百分之三十九相当于门诊医药产品（505.05欧元），34％在医院协商（440.30欧元），9％的住院（116.55欧元），和4％至急诊室护理（51.80欧元）（数字2）。因为当设备的电池被替换的一年，每名患者平均每年的费用是16969欧元（的2055欧元标准差）。表2显示了接受DBS治疗病人五年的平均费用。

4.2。连续十二指肠左旋多巴/卡比多巴输液（CDLCI）

2016年至2018年共有27例患者接受CDLCI治疗。三年来，每位患者的平均医疗费用为50554欧元(标准差为39074欧元)。其中72%的费用用于住院药品(36398.88欧元)，12%用于住院治疗(6066.48欧元)，6%用于门诊药品(3033.24欧元)。

注射泵植入的年平均费用为23212欧元(13000欧元标准差)，左旋多巴/卡比多帕占整个治疗费用的82% - 93%。表3.演出期间的详细信息，从2016年至2018年三年内的平均累计成本为125783欧元（的1639欧元标准差），以及107748欧元相当于左旋多巴/卡比多巴的成本。

在下面的注入泵植入的年平均每年费用为41190欧元（的2118欧元标准差）。

表4节目与左旋多巴/卡比多巴治疗的患者的五年成本，允许用不同的治疗方法治疗的患者疾病的成本进行比较。

4.3。持续皮下注射阿普吗啡(CSAI)

在开展这项研究的组织中，2016年至2018年期间有18名患者接受了CSAI治疗。三年来，每位患者的平均花费为29943欧元(标准差为17643欧元)。大多数患者接受了联合治疗，尽管其中一名患者在2016年至2018年期间接受了单纯CSAI治疗(表)5）。平均年度费用是34118欧元（的2459欧元标准偏差），与该成本（25090欧元）对应于阿扑吗啡和成本的其他互补药物消耗的23％的74％（图2）。该患者二○一六年至2018年的总成本为102355欧元。

表6显示使用阿普吗啡治疗的患者3年和5年的费用，可以比较该病的费用。

4.4。比较分析

数字3.显示5年期间每名患者每种治疗方法的费用比较。

5.讨论

在这一领域的最新文献的审查显示，支持我们所用的方法[研究8- - - - - -10]。使用RWD分析成本是相关的，因为在整个研究期间评估了患病率。一旦确定了诊断并确定了所有直接费用，就进行这种分析。同样，当患者的生存时间较长时，回顾性研究，如本研究，是非常合适的。这与其他使用相同方法的研究是一致的[9]。

其他研究表明，PD的成本很高。Rodriguez-Blazquez等人分析了与该主题相关的70篇文章，从比利时、芬兰和美国等国家收集了信息，结果显示医疗费用是最大的负担，并且随着疾病的发展而增加。同样，我们也观察到，在早期阶段，当病人的自主性得到保护时，社会成本会降低[9,10]。

在对每种治疗的分析中发现，由于相关的程序和控制，DBS的初始成本很高，尽管在随后的几年里辅助药物的成本较低。根据我们的结果，第一年的费用占5年治疗总费用的60%(表)2)，而其他研究发现这个数字只有32.2%。这些差异可能是由于分析时所考虑的方法和资源不同[10,11]。在美国，DBS第一年的费用为每个患者37,481美元，这与本研究得到的数据相似。同样地，在德国，人们发现在第一年之后费用显著下降，每个病人花费2689欧元[9]。在我们的研究中发现，在初始投资32363欧元之后，接下来几年的成本是1295欧元。

相比于基于所寻求同三种疗法比较医疗服务提供者的做法在德国和英国进行的研究中，我们发现有CDLCI比其他疗法更高的成本。最便宜的治疗是DBS，与以前的研究报告相似形那些在这项研究中发现[12]。

先前的研究表明，CSAI的直接成本为104500欧元，而目前的研究表明，它的成本170591欧元。阿扑吗啡的单独费用，不包括其他药物作为辅助治疗，占71％和治疗的总成本的73％之间接收到的患者。在审查的文章，药品的成本从每名患者490至2960欧元每年，都有可能随着PD的症状加重不等。

所得结果与现有文献一致。2013年，Valldeoriola等人对相同三种治疗方案相关的医疗成本进行了为期五年的比较分析。然而，他们通过专家问卷对费用进行了估算，并指出，DBS(88,014欧元)显著低于CSAI(141,393欧元)或CDLCI(233,986欧元)的平均5年累计费用。

在本研究中分析的数据是准确的，因为研究基于RWD。同样地，文献表明，在各种研究的结果之间的差异是由于特定的环境因素和各保健系统的特征。成本增加在疾病的晚期阶段，和不应引起较少的有效性在控制症状，而且在许多情况下，放弃或停药[13,14]。在使用自下而上的方法的回顾性研究，成本增加，每年的疾病，并在某些时期，从USD $ 4,317到US $ 9,658一倍。要注意不同的研究之间的这些变化，以确保更精确和可比较的设计是非常重要的。[15]。

至于费用根据每个卫生系统的特点和资源的可用性[因国家而异15]，经济评估已经成为不可分割的一部分的决策，为临床医生和公众政策制定者[13]。有关成本的资料不仅从一般的角度出发，而且要确保汇集来自不同来源的数据，可提高系统的效率[13,16]。

大多数研究的局限性包括对所使用方法的不完整描述、信息来源、结果中某些衡量方法的主观性以及不同的时间线和方法[11]。本IHO研究的主要局限性是纳入的个体数量少。此外，本研究根据患者的可追溯性进行设计。因此，在个人一级无法追踪或分配的某些投入没有包括在内，尽管这些成本可以认为是最低的。

6。结论

分析使我们能够确定招致治疗DBS，CDLCI和CSAI成本的细节，并比较他们在关于这一主题的文献中发现的结果。DBS是在五年内最便宜的治疗方法之一。用于DBS，当进行植入手术，并且当电池被改变最大成本发生。CDLCI和CSAI的费用是类似于由Valderiola等人在西班牙观察到在研究中。与其他国家的研究相比，我们的结果是不同的，但主要是提供了类似的发现。

在回顾文献和比较结果的过程中，我们发现重要的是要考虑到可以从研究框架中得出的细微差别。从各个方面(病人、付款人、提供者和社会)来看，PD都有很高的成本负担，并且随着疾病的进展而增加。由于目前的趋势导致了预期寿命的增加、更高的生存率和PD病期的延长，了解和澄清使用二线疗法治疗晚期PD的成本是非常必要的。

确定在一个完整的周期或护理的周期每名患者的成本使招致患者对于每种类型的干预的成本的确定。此外，它允许必要获得这样的结果的结果和资源之间的关系的理解。出于这个原因，成本每位病人系统提供有关替代性治疗方式决策的相关信息。

对与此病理相关的成本的研究采用了不同的方法，并从不同的途径解决了这个问题。有些没有明确说明患者是处于早期还是晚期，这导致了费用上的显著差异，使得费用更难以比较。本研究强调了所分析的治疗类型，并描述了如何利用从纳入研究的患者中获得的数据。

目前，衡量医疗保健中的“价值”概念(包括以尽可能低的成本最大化对人们重要的结果)越来越被视为将医疗保健服务转变为更高效和更可持续的模式的关键。所面临的挑战包括在临床和组织层面实施基于价值的保健(VBHC)，并将这一努力与综合保健和人口健康管理的观点结合起来。有必要改进成本分析方法[17并将数据转化为强大的患者层面的信息。然而，对衡量健康结果的关注远远超过对成本的关注。因此，本研究拟通过对PD患者二线治疗的RWD成本进行比较分析来填补这一空白。

数据可用性

这些数据并不公开，但研究小组可以得到。

的利益冲突

作者声明，他们没有利益冲突。

参考

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