评论文章
临床试验设计的关键方面新的细胞和基因疗法
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| 基因治疗策略 |
优势 |
缺点 |
病人的目标群体 |
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| 神经营养因子交付 |
疾病修饰/神经保护潜在的 |
可能导致结构和功能的影响超出了预期目标 |
早期PD |
| 前体药物的方法 |
(i)纹状体DA合成依赖于后续外围左旋多巴管理→调制
(2)治疗效果仍在临床医生的控制权 |
(我)积累在纹状体DA神经元的可能性
(2)增加内源性DA生产,没有水泡多巴胺增加存储,可能加剧运动障碍 |
(我)PD与运动晚期并发症
(2)纹状体不足患者AADC活动 |
| 异位DA生产 |
(我)独立于外围左旋多巴
(2)独立于内生AADC活动 |
(我)PD与运动晚期并发症
(2)纹状体不足患者AADC活动 |
| 连续多巴交付策略 |
(我)站点特定的连续DA-supply
(2)独立于外围左旋多巴 |
取决于足够的内生AADC活动 |
(我)PD与运动晚期并发症
(2)患者足够的纹状体AADC活动 |
| 基底核活动的调制 |
星展银行提出模拟临床结果,建立了临床有效性 |
(我)经验有限
(2)技术的安全问题由于两国不可逆转的性质 |
星展银行一样 |
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