文摘
一些研究调查与健康有关的生活质量(HRQoL)阿拉伯语多发性硬化(MS)患者。然而,HRQoL工具,如短Form-36生命质量工具(SF-36)和多发性硬化症国际生命质量问卷(MusiQoL)已经在其他语言中进行验证。本研究的主要目标是前瞻性评估HRQoL女士对阿拉伯语使用MusiQoL问卷调查患者皮下干扰素(sc干扰素β1)除以12个月,作为未来的一部分,跨国,多中心队列研究。病人的临床参数和HRQoL基线评估,6个月和12个月。MusiQoL总和子域的变化使用弗里德曼测试分数进行比较。MusiQoL总分和扩大残疾状态评分之间的相关性(eds)也被评估。总共439名患者从四个阿拉伯语国家包括在内。平均年龄为32.44(±0.34)年,71.5%是女性,63.1%有大学以上的教育程度。女士的平均持续时间为4.13(±0.12)年,平均年龄在第一次袭击是27.35(±0.26)年,基线eds和平均分数为2.05 (±0.04)。在6个月MusiQoL总分显著提高;然而,这减少了12个月( 在基线vs。 在6个月和 在12个月; )。几个方面的病人的HRQoL包括日常生活的活动,身体健康,症状,并改进应对。整体使用SF-36 HRQoL测量随时间基本保持不变( )。有统计上显著的逆eds分数随时间的变化关系和整体MusiQoL评分随时间的变化。总之,发现证实使用MusiQoL的效用评估HRQoL的变化与sc干扰素治疗期间β1在阿拉伯语MS患者。
1。介绍
专业卫生保健提供者的兴趣与健康有关的生活质量的概念(HRQoL)增加了在过去的几年中,尤其是卫生保健计划的框架内对慢性疾病的管理(1- - - - - -4]。HRQoL措施可以分为通用和特定疾病的措施。通用措施,用来评估患者多样化的医疗条件不可能抓住所有相关方面的一个特定的疾病。此外,针对疾病的措施由通用HRQoL工具可能并不能真正反映患者的视角对其特定的疾病。
多发性硬化(MS)、慢性神经系统疾病,可以有不同的影响患者的生活和他们的家人。女士在控制的临床试验,临床测量集中在神经的损伤评估使用扩展残疾状态量表(eds) [5]。传统的临床措施无法评估神经疾病对生活质量的影响,神经学家正成为一个日益重要的话题,与女士的推荐专家提倡HRQoL的定期评估管理[女士1- - - - - -3,6]。
多发性硬化症的国际生活质量问卷(MusiQoL)是一种patient-focused乐器最早在2000年由一个独立的科学指导委员会与MS患者,神经学家和健康经济学家。的问卷已经被验证在14个语言和20个国家(7),是一个自行HRQoL指示器和HRQoL女士是全球为数不多的特定工具,反映他们的疾病的病人的认知及其对日常生活的影响。此外,它是由国际认可的联邦和女士的优势是多维(如日常生活活动,心理健康,症状,与朋友的关系,与家人的关系,与卫生保健系统的关系,市场人气和性生活,应对,和拒绝)的评估(7]。MusiQoL验证研究的结果表明,问卷调查提供了一个良好的可接受性(少于5%的缺失项),以及令人满意的信度和效度(7]。
我们的研究旨在评估使用MusiQoL HRQoL问卷复发患者治疗皮下女士(sc)干扰素β1(干扰素β1个;Rebif®)在阿拉伯语国家和评估HRQoL的变化与临床特征之间的相关性。
2。材料和方法
2.1。研究设计和人口
这是一个观察,noninterventional、前瞻性、多中心、跨国研究包括439女士复发患者治疗sc干扰素β1 (44 mcg)入学前至少6个月。患者从政府招募了2011年1月至2012年1月在沙特阿拉伯(临床中心 ),科威特( ),突尼斯( ),和埃及( )。在基线(定义为,筛选数据收集),人口和临床数据直接从符合条件的患者通过问卷收集(MusiQoL和短Form-36生活质量的仪器(SF-36)),通过神经系统检查(包括eds)和间接利用病人的医疗图表(eds得分,女士复发评估)。同样的措施和神经系统检查进行登记病人6和12个月,在此期间参与患者继续接受sc干扰素β1一个。回忆时间MusiQoL和SF-36问卷4周。临床图表和神经系统检查被用来收集人口数据,家族史,paraclinical测试结果,治疗的历史,和医疗事件。整个研究期间从招聘到治疗期是2年。关于MusiQoL,阿拉伯语翻译和语言验证最初是由开发人员完成的问卷(Mapi研究信任,法国里昂;https://eprovide.mapi-trust.org/instruments/multiple-sclerosis-international-quality-of-life-questionnaire)。
注册仅限于患者年龄在18岁和65岁。额外的入选标准是复发的诊断根据麦当劳修订标准[女士8];一个eds ;能够完成MusiQoL;患者接受治疗sc干扰素β1研究开始之前的6个月;和书面知情同意。
患者被排除在研究他们是否遇到以下排除标准:女性怀孕和/或母乳喂养;育龄女性不使用避孕措施;其他神经条件的存在;和诊断痴呆或其它重大医学或精神疾病。
2.2。研究端点
变化的主要终点是HRQoL 12个月后,通过测量评估的区别MusiQoL总分在基线和12个月。第二个端点MusiQoL总分之间的相关性和eds分数和额外的数据的集合使用SF-36问卷MS患者的生活质量。
2.3。伦理批准和数据收集
之前研究的毕业典礼在给定网站,独立伦理委员会(IEC) /机构审查委员会(IRB)批准。所有符合条件的患者被告知研究的目标,和包含/排除标准是双重检查。病人独立完成了调查问卷,通常在等候室之前看到医生。
分类女士和女士正在进行治疗,包括类固醇,被记录在病例报告形式(CRF)。常规的神经系统检查,包括eds,是历史记录和病人的复发。女士复发或恶化被定义为一个新的的外观症状,或一组症状,或恶化/再现的症状,由于女士,持续至少24小时,没有发烧和之前稳定或改善了至少30天。eds考试是由认证人员,在可能的情况下,相同的调查员在整个研究过程中。
任何可疑不良反应发生在研究过程中,不管是否严重,CRF被捕。反应的描述记录包括严重程度、持续时间(开始和决议的日期),(即因果关系。,confirmation that the adverse reaction is suspected to be reasonably related to the study treatment), any other potential causal factors, actions taken with the study drug (dose reduction, withdrawal), required treatment, and outcome. In the case of serious adverse reactions, seriousness criteria were documented and a specific safety form was completed and relayed to the investigators.
2.4。生活质量的措施
MusiQoL问卷包含31个问题涵盖九域包括:(1)日常生活的活动;(2)身体健康;(3)与朋友的关系;(4)症状;(5)与家庭的关系;(6)与卫生保健系统的关系;(7)情感和性生活;(8)应对;(9)被拒绝。
SF-36通用HRQoL仪器由36个问题覆盖八个领域包括:(1)物理功能;(2)角色限制由于身体健康;(3)角色限制由于情绪问题;(4)能源/疲劳;(5)情绪健康;(6)社会功能;(7)疼痛;(8)的健康状况。
2.5。统计分析
所有人口和临床变量(基线)进行了综述,并使用描述性统计报告。区间变量如年龄、年龄在第一次攻击,持续时间,女士和eds得分进行了综述和报道的平均值和标准误差。分类变量,如性别、居住的城市,教育程度,婚姻状况,和类型的女士和甲状腺疾病的存在进行了综述和报告的频率分布。
MusiQoL,得分为每个九子域计算的平均分数的问题域。整体分数然后计算每个子域的所有分数的平均值。如果少于50%的答案失踪对于任何给定的子域名,然后常数的均值的答案是用来计算的分数域。如果超过50%的答案是失踪,然后该病人的特定领域的得分一直失踪。之前计算最后的总分,每个特定领域的得分是线性转换为0 - 100 0是最糟糕的生活质量和规模100年最好的。
SF-36的总分计算代表病人的总体生活质量平均所有特定于域的分数。特定领域的分数计算的平均分数的所有问题由每一个特定的域。计算悬而未决的问题被忽略了。与MusiQoL一样,计算期末总分前,每一个特定领域的得分是线性转换为0 - 100 0是最糟糕的生活质量和规模100年最好的。
MusiQoL和SF-36总体得分的变化,以及对于每个子域名,在所有三个时间点(在基线、6个月和12个月)使用非参数分析了弗里德曼测试。占在MusiQoL缺失值和SF-36由于追踪损失,失踪的观察使用last-observation-carried-forward估算方法。所有结果被认为是重要的在1型 。
改变生活质量之间的关系随着时间的推移和eds分数随时间的变化是使用广义估计方程(GEE)回归建模。MusiQoL的重复测量随着时间的推移,(在基线、6个月和12个月)作为因变量和eds分数作为一个时变自变量(在基线、6个月和12个月)。一个单独的模型估计总分和各个领域。之间的相关性的变化MusiQoL SF-36和改变MusiQoL, SF-36, eds得分进行分析使用皮尔逊相关性的变化及其相应的95%置信区间。所有使用SAS 9.2版本进行分析(SAS研究所Inc .卡里,NC)。
3所示。结果
共有439名患者治疗sc干扰素β1一个复发女士被包括在研究。其中,299个是从沙特招募中心,其余140人招募了来自国际中心(包括科威特、突尼斯和埃及)。意味着患者基线年龄是32.44(±0.34)年。大约一半的病人(53.5%)结婚,和大多数大学学位或更高的受教育水平(63.1%)。女士患者平均持续时间为4.13(±0.12)年平均eds得分为2.05(±0.04),平均年龄在27.34(±0.26)年的第一次袭击。总的来说,87.6%的病人没有女士的家族史,77.8%没有家庭血缘关系的历史,95.4%没有任何兄弟姐妹与女士(表的影响1)。一般来说,患者招募从沙特中心也有类似的基线特征从其他中心除了一些病人招募不同病人的教育和女士持续时间;患者更有可能从国际中心有一个大学学位或以上(74.1% vs . 56.6%; )和女士也有更短的平均持续时间(3.25 vs 4.65年; )(表1)。
中心,最常见的症状(发生在至少20%的患者)有经验的女士首先攻击包括电动机的弱点(33.4%),感觉症状(40.5%)、视觉症状(38.2%),和共济失调(16.5%)。几乎所有的患者(99.3%)的研究有一个中枢神经系统(CNS)影响的地区首先攻击。影响颅神经(CN)地区包括视觉途径(35.2%)、小脑地区(23%),和感官功能区域(27.1%)。
3.1。HRQoL的变化
招募的439名患者,约有384(87.5%)完全MusiQoL和SF-36数据在6个月和330年(75.2%)在12个月。缺失的数据MusiQoL和SF-36主要是由于辍学由于药物停药副作用或缺乏改善的。发现的变化MusiQoL和SF-36成绩总结如下。
3.2。MusiQoL
与基线相比,MusiQoL总分显著增加在6个月但退化对12个月(基线,基线 ;6个月, ;12个月; ; )。许多MusiQoL子域包括日常生活活动( ),身体健康( ),症状( ),和应对( )随着时间的推移都显著增加。另一方面,情感和性的生活( )和与卫生保健系统的关系( )显示显著降低(表2)。
3.3。SF-36
随着时间的推移,生活质量变化(总分)衡量SF-36不是统计学意义( )。除了社会功能( ),所有其他领域(一般健康, ;生理功能, ;角色限制由于身体健康, ;角色限制由于情绪问题, ;能源/疲劳, ;心理健康, ;和痛苦, )没有显示统计学意义随时间变化(表吗3)。
3.4。eds分数和MusiQoL变化之间的关系
有统计上显著的逆关系变化eds MusiQoL总分得分随着时间的推移和变化。一个点增加eds得分1.44 ( )点减少MusiQoL得分。eds得分变化也成反比变化MusiQoL域分数,包括日常生活活动(-3.53; ),症状(-1.36; ),与卫生保健系统的关系(-1.44; ),应对(-2.08; ),和拒绝(-2.47; )(表4)。
4所示。讨论
HRQoL的概念是由世界卫生组织定义为个体的感知他们的生活在他们生活的文化背景和价值系统,对目标、期望、标准,和担忧。它是一个复杂和广泛的概念,影响由国家各级病人的身体健康,心理健康状态,水平的独立,社会关系,与周围整体环境的关系。HRQoL的关键元素是它反映了病人的评估的影响他/她的疾病,不是医生的角度来看,大多数面向生理上的措施和传统的临床量表(1]。面对传统指标的局限性,无法评估长期健康保健管理、卫生保健专业人员参与照顾病人的女士越来越关注评估病人的健康使用工具,如MusiQoL问卷,这是全球唯一特定的HRQoL女士工具构建从MS患者的角度来看(7]。
本研究的目的是在阿拉伯语MS患者前瞻性评估HRQoL 12个月使用MusiQoL问卷,与sc干扰素治疗的患者β1至少6个月。在基线,意味着MusiQoL总分 证明总体来说,病人的主要积极评估他们的生活质量。这些积极的看法HRQoL也观察到在黎巴嫩MusiQoL研究[9]。
在所有网站,MusiQoL总分显示显著改善从基线到6个月,主要是由日常生活的改善活动,身体健康,症状和应对。我们认为等改进临床相关,考虑到改善跨各种不同的领域,MusiQoL总分均值变化通常被符合1点差异eds得分。然而,改善MusiQoL总分退化对基线在12个月由于心理因素的恶化,包括显著减少感情和性生活和与卫生保健系统的关系。也有不重要的减少与朋友的关系,与家人的关系,被拒绝。这些发现符合bicenter研究评估结果HRQoL MS患者来自伊朗北部,这表明心理因素如抑郁,焦虑,压力和降低生活质量的关键因素(10]。
除了MusiQoL之外,我们的研究还利用通用SF-36问卷来评估患者的生活质量。使用MusiQoL和SF-36,类似的整体生活质量评估的观察(例如积极的看法)。然而,尽管有统计上显著的增加使用MusiQoL生活质量测量,整体生活质量的测量使用SF-36随时间基本保持不变( ),只有社会功能展示任何显著改善( )。这些观察结果可能解释这一事实SF-36是一个通用的工具,往往是不够敏感拿起微妙的改善HRQoL针对疾病的仪器检测,如MusiQoL。此外,如果SF-36两个组件的检查,可以看到差异,病人查看精神方面比物理更积极的方面,而对于MusiQoL,物理方面被认为更积极。这些差异可能与每个工具测量的响应能力的不同维度的生活质量,对患者很重要的MS患者进行纵向研究女士32中心12个非阿拉伯国家,例如,发现MusiQoL更多回应“非物质”维度,如与卫生保健系统的关系和感情和性生活,而SF-36更善于发现“体力”维度的变化(如物理功能和身体疼痛)11]。
一个值得关注的发现我们的研究是病人的由MusiQoL HRQoL的看法,与他们的神经(残疾)状态。的确,有统计上显著的逆eds得分变化之间的关系随着时间的推移和MusiQoL总分的变化,增加了1点在eds得分与1.44 ( )MusiQoL总分下降点。这些观察类似研究评估HRQoL的中东和北非地区发现eds分数高MusiQoL得分较低(9]。
本研究的潜在限制是,大约有25%的病人有一个失踪MusiQoL研究结束或SF-36成绩,这可能影响结果。缺失值主要是由于失访由于副作用的药物或治疗切换由于缺乏临床疗效。控制缺失的数据,我们使用了last-observation-carried-forward方法,已知结果偏向于空,从而提供一个保守估计的变化随着时间的生活质量。然而,患者没有缺失值的灵敏度分析在随访中没有改变的研究结果。另一个限制是缺乏对照组,因此很难判断HRQoL的改善是由于时间独处,药物,或两者的结合。此外,以获得更好的理解影响HRQoL的因素,这项研究将会受益于评估MusiQoL总分之间的相关性和基线以下临床特点,治疗12个月后:疾病持续时间,前十二个月的复发,和人口特征。尽管有这样的局限性,研究优势包括这样一个事实,这是完成按照协议和依法登记人口纳入/排除标准。人口和条件女士预期患者人群的代表。HRQoL的变化评估MusiQoL被反映在观察临床变化。针对疾病的敏感性MusiQoL后在本研究中。 The total score was shown from calculation of effect size to be less informative of real change than an examination of the individual measured dimensions. One reason for this was that changes in component scores partially cancelled each other out as some were positive and some were negative.
5。结论
定期评估生活质量的强烈推荐在MS患者的管理。总的来说,本研究的结果支持使用MusiQoL对阿拉伯语MS患者的生活质量进行评估。
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的利益冲突
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确认
作者要感谢病人对他们的参与和阿卜杜拉国王国际医学研究中心(KAIMRC)的支持。作者也谢谢Abdulaziz Zamzami,萨米尔Belal,和Ridha Mrissa参与研究人员和本文的初步发展,尽管他们并没有完全满足作者四个国际标准。医学写作提供的支持是肖恩Littlewood和史蒂夫的冬天无知通信,施普林格医疗有限公司,英国。这项工作是由默克公司Serono中东FZ公司,默克公司的子公司,达姆施塔特,德国。