TY - JOUR A2 - Dottori, Mirella AU - Martinez-Morales, Patricia L. AU - Liste, Isabel PY - 2012 DA - 2012/04/30 TI - Stem Cells as在体外帕金森病模型SP - 980941 VL - 2012 AB -由于缺乏预测和相关的细胞模型，人们对帕金森病(PD)神经退行性细胞生物学的认识受到了阻碍。此外，缺乏一个足够的 在体外以人神经元细胞为基础的模型一直是开发治疗帕金森病新药的一个障碍。从PD患者中产生诱导多能干细胞(iPSCs)的能力，以及将这些诱导多能干细胞分化为相关疾病细胞类型DA神经元的精细能力，为药物开发提供了新的范式，将人类疾病病理生理学置于临床前药物发现的核心位置。由iPSC衍生的具有细胞疾病表型的疾病模型已被建立用于多种单基因疾病，但iPSC同样可用于潜在遗传机制未知的复杂疾病的基于表型的药物筛选。在这里，我们强调了iPSC技术在“培养皿”中模拟PD和测试化合物对抗人类疾病表型方面的最新进展和局限性 在体外。我们将讨论如何利用诱导多能干细胞阐明疾病的病理生理学，识别新的药物靶点，并提高新药临床成功的可能性。SN - 1687-966X UR - https://doi.org/10.1155/2012/980941 DO - 10.1155/2012/980941 JF - Stem Cells International PB - Hindawi Publishing Corporation KW - ER -