TY - JOUR A2 - Humphries, R. Keith AU - Drakopoulou, Ekati AU - Papanikolaou, Eleni AU - Anagnou, Nicholas P. PY - 2011 DA - 2011/11/13 TI -基于造血干细胞的持续挑战基因治疗β-地中海贫血SP - 987980 VL - 2011 AB - β地中海贫血的特征是减少或缺乏 β-血红蛋白的产生，导致贫血目前的治疗方法包括输血和铁螯合。骨髓移植虽有疗效，但受供体匹配限制。另一方面，基因治疗是有前途的，它的成功主要在于设计高效的珠蛋白载体，能够有效和稳定地转导造血干细胞。重大突破 β地中海贫血基因治疗是十年前随着珠蛋白lv的发展而出现的。从那时起，研究人员致力于设计高效、安全的载体，以成功传递治疗性转基因，没有插入突变。此外，由于人类造血干细胞对HIV-1感染具有内在屏障，它们的屏障也引起了人们的关注 体外操作，旨在获得更高产量的转基因造血干细胞。本文介绍了基因治疗的现状 β地中海贫血，它的成功和局限性，以及新的有前途的策略，包括造血干细胞的治疗作用。SN - 1687-966X UR - https://doi.org/10.4061/2011/987980 DO - 10.4061/2011/987980 JF -干细胞国际组织PB - SAGE-Hindawi访问研究KW - ER -