TY -的A2吴Shinn-Chih AU - Eggenschwiler,里特•AU -洛亚,Komal盟——Sgodda马尔特盟——安德烈,弗朗索瓦丝盟——Cantz Tobias PY - 2011 DA - 2011/09/29 TI -肝小鼠特异诱导多能干细胞的分化使得疾病模型在体外通过逆转录病毒介导的OCT4、SOX2、KLF4和C-MYC的表达，将体细胞直接重编程成多能细胞是获得疾病特异性诱导多能干细胞(iPSCs)的一种有前途的方法。在本研究中，我们重点研究了三种代谢性肝脏疾病的小鼠模型:铜储存障碍威尔逊氏病(毒乳小鼠)，酪氨酸血症1型(富马酰乙酰乙酸水解酶缺乏，FAH^−−/alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症(PiZ小鼠)。从每个小鼠品系制备的成纤维细胞转导后2-3周出现了iPSCs的菌落，并保持为单个的iPSC品系。RT-PCR和免疫荧光分析显示内源性多能性标记物表达。肝前体细胞可以从这些疾病特异性诱导多能干细胞应用 在体外在构建慢病毒白蛋白- gfp报告蛋白转导后，可以看到分化方案。这些细胞的功能特征使疾病表型得以重现，以便进一步研究各自疾病的潜在分子机制。SN - 1687-966X UR - https://doi.org/10.4061/2011/924782 DO - 10.4061/2011/924782 JF - Stem Cells International PB - SAGE-Hindawi Access to Research KW - ER -