TY -的A2 -王,汉森盟——蔡,李开PY - 2012 DA - 2012/05/31 TI -治疗发展脊髓性肌肉萎缩症在SMN独立目标SP - 456478六世- 2012 AB -脊髓性肌萎缩(SMA)是一种常染色体隐性神经退行性疾病,导致进行性肌肉无力、萎缩,有时过早死亡。SMA是由突变或缺失引起的 运动神经元生存1 ( SMN1)基因。一种有效的治疗目前并不存在。从SMA的严重性SMN表型与表达水平呈负相关, SMN编码的蛋白质,SMN是最重要的治疗目标,开发有效的治疗SMA。近年来,众多SMN独立目标和治疗策略被证明在SMA治疗有潜在的作用。例如,一些神经营养、凋亡和myotrophic因素能够促进运动神经元生存或改善肌肉力量SMA小鼠模型所示或临床试验。Plastin-3、cpg15 Rho-kinase抑制剂调节轴突动力学和可能减少SMN损耗的影响神经肌肉接头的混乱。干细胞移植在SMA模型小鼠导致改善生存的运动行为和延伸,可能从营养支持。尽管大多数治疗方法仍在调查中,这些模治疗可能会提供一个辅助方法为未来的SMA疗法。SN - 2090 - 5904你2012/456478 / 10.1155——https://doi.org/10.1155/2012/456478——摩根富林明-神经可塑性PB Hindawi出版公司KW - ER