TY -的A2 Berkhout,本盟,Connolly丹盟——艾萨克,克莱奥盟- Cheng Lei盟——Asrani Kirtika h . AU,萨勃拉曼尼亚Romesh r . PY - 2018 DA - 2018/06/13 TI - SERPINA1信使rna作为治疗alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症”SP - 8247935六世- 2018 AB - Alpha-1-antitrypsin (AAT)缺乏症是一种遗传疾病,生产活动/缺陷AAT由于编码AAT SERPINA1基因的突变。这种疾病与肺中AAT活性的降低和肝脏中过量缺陷AAT蛋白的沉积有关。目前还没有针对AAT缺乏引起的肝病的特殊治疗方法。AAT肺病通常用几种血清蛋白替代产品之一治疗;然而，目前还没有关于SerpinA1替代疗法有效性的长期研究，而且它也不能减少AAT缺乏症患者的肝损伤。mRNA治疗可能同时针对AAT缺陷患者的肝和肺。用SerpinA1编码的mRNA转染AAT患者成纤维细胞和AAT患者成纤维细胞来源的肝细胞，并在细胞培养液中检测SerpinA1的表达。我们的数据显示，AAT患者成纤维细胞和成纤维细胞来源的肝细胞培养液中SerpinA1蛋白增加。野生型小鼠的体内研究显示，SERPINA1 mRNA在肝脏和肺部的生物分布，以及在这两个靶器官中SERPINA1蛋白的表达，这两个靶器官在AAT缺乏症中受到严重影响。综上所述，我们的数据表明SerpinA1 mRNA治疗对AAT缺乏患者有潜在的益处。 SN - 2090-0201 UR - https://doi.org/10.1155/2018/8247935 DO - 10.1155/2018/8247935 JF - Journal of Nucleic Acids PB - Hindawi KW - ER -