TY -的A2 -瓦伦而言,大卫盟——Tukan Irina盟——Hadas-Halpern Irith盟——Altarescu Gheona盟——Abrahamov Ayala AU - Elstein,黛博拉盟、,Ari PY - 2013 DA - 2013/10/28 TI -实现治疗目标与低剂量Imiglucerase戈谢病:单中心经验SP - 151506六世- 2013 AB -戈谢病,溶酶体储存障碍,是一种多系统疾病与可变和不可预知的发病和严重程度。特异酶替代疗法(ERT)已被证明改变或改善针对疾病的肝脾肿大和贫血和血小板减少。导也影响骨表现,包括骨危机,骨骼疼痛,并出现新的骨坏死,并提高了不同程度的骨矿物质密度。本研究的目的是评估实现预定义的治疗目标基于国际注册结果以色列戈谢病患者接受imiglucerase连续四年在低剂量方案后在一个中心。所有数据来自病人的文件。治疗目标是来自标准发表在文献针对疾病的临床参数。在164名患者在基线,脾脏和肝脏体积值,血红蛋白和血小板计数,和z分数腰椎和股骨明显不同于我们的目标。四年后,有一个显著的改善( P = 0.000 从基线)的治疗目标参数。这些患者实现了所有hematology-visceral奋斗目标的15.2%。在儿童,有成就的线性增长,青春期。这项调查揭示了良好的总体响应症状患者接受低剂量ERT imiglucerase在以色列。SN - 1687 - 9104 UR - https://doi.org/10.1155/2013/151506 - 10.1155 / 2013/151506摩根富林明的进步血液学PB - Hindawi出版公司KW - ER